7 月 10 日，丹麦药厂诺和诺德（Novo Nordisk）于 International Society of Thrombosis and Haemostasis Annual Congress 大会宣布，旗下血友病药物 concizumab 三期试验 explorer7 数据，显示 concizumab 可以预防 86% 的 A, B 型血友病患者的出血情形。
血友病的标准替代疗法，是透过注射替代性正常功能的凝血因子，以及能清除凝血因子抑制物的免疫抑制剂达到恢复患者凝血功能，但 B 型血友病经常对此类疗法无效。诺和诺德执行副总经理 Martin Lange 表示，concizumab 有可能成为使用免疫抑制剂的 A, B 型血友病患者新治疗选择。
Novo Nordisk 砸 33 亿美金收购 Dicerna，深入 RNAi 疗法！（基因线上国际版）Concizumab 及其 3 期试验
Concizumab 是一种抗组织因子途径抑制剂（anti-tissue factor pathway inhibitor, TFPI）单株抗体，以阻断患者体内会阻止血液凝结的蛋白质 TFP 作用I。其给药方式是透过每日一次皮下注射，常规治疗与预防 A, B 型血友病患者的长期出血情形。该药物目前仍未获得任何监管单位的核准。
诺和诺德针对 concizumab 进行 3 期试验，结果显示使用 concizumab 预防性治疗，患者的自发性与外伤性出血情形降低 86%，平均年出血率（mean annualised bleeding rate, ABR）为 1.7；相比未经 concizumab 治疗的对照组平均 ABR 为 11.8，达到主要试验目的。试验中 concizumab 的安全性与耐受性在可接受范围，并没有出现血栓栓塞（thromboembolism）不良事件。
诺和诺德预计将在 2022 年下半年在美国、日本提交核准申请， 2023 年则预计送审欧盟、英国用于预防性治疗 A, B 型血友病。
曾因不良事件导致试验终止
2020 年 3 月， concizumab 曾因导致 3 名受试者出现血栓不良事件，使得诺和诺德被迫暂停临床试验。2020 年 8 月，两项 3 期试验则恢复进行，且此次 explorer7 的 3 期重启后并未再出现血栓事件。
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1. https://www.globenewswire.com/news-release/2022/07/10/2476898/0/en/Novo-Nordisk-A-S-Phase-3-data-for-concizumab-show-86-reduction-in-treated-bleeds-in-haemophilia-A-or-B-with-inhibitors.html
2. https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/32302d78-439f-4a97-a655-3f7b96e2cc76
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