Relay 推出基因治疗公司,以 HSV 病毒载体治遗传性视网膜疾病

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眼部疾病是新兴基因治疗的重点研发领域,近日美国生技公司 Relay Biotechnology 宣布成立基因编辑公司 Eudora,目标以单纯疱疹病毒(herpes simplex virus, HSV)载体技术治疗视网膜病变疾病。

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synHSV 载体和其他病毒载体有何不同?

有别于基因治疗常使用的腺相关病毒(Adeno-associated viral, AAV)载体,Relay 利用 synHSV 平台研发的 HSV-1 载体,能容纳的基因载荷(gene payload)较 AAV 载体高出 8 倍,有效克服因基因片段过大、无法融入 AAV 载体的困境。

除此该公司也正在研发另一种 HSV 载体,其有效基因载荷量为 30 倍以上,目标用于多基因治疗的基因传递工具。

新成立公司 Eudora 产品线主要专注于色素性视网膜炎、斯特格氏黄斑失养症(Stargardt disease)和会造成听觉和视觉问题的遗传性疾病尤塞氏综合症(Usher syndrome)。

Relay 布局基因治疗领域的长期计画

Replay 刚于今年 7 月完成了 5,500 万美金的种子轮融资,用于推动旗下涵盖眼疾、帕金森氏症(Parkinson’s disease)、遗传性皮肤疾病、裘馨氏肌肉失养症(DMD)治疗产品线。此次针对遗传性视网膜疾病推出成立 Eudora,则是 Relay 成立的第一间分拆公司,这也是 Relay 长期计画的一部分。

Realy 将运用 synHSV 载体技术,目标共成立 4 家针对各疾病领域的基因治疗公司,其他 3 家将结合大片段 DNA 基因治疗(big DNA gene therapy),分别治疗脑部、皮肤、肌肉的单基因遗传疾病。

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参考资料:
https://www.globenewswire.com/news-release/2022/10/31/2544441/0/en/Replay-launches-its-first-HSV-gene-therapy-company-Eudora-focused-on-retinal-eye-disease.html

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