RNA 编辑投资热？礼来与荷兰 ProQR 签 13 亿美元合作案

短短 4 个月内，礼来制药（Eli Lilly）接连与 2 间 RNA 编辑公司启动药物研发，且合作金额都突破 10 亿美元；一个是今年 5 月与英国生技公司 MiNA Therapeutics （MiNA）开发小型活化 RNA（saRNA）药物，第二则是日前与荷兰生技公司 ProQR Therapeutics（ProQR）的合作案。

礼来于 9 月 9 日宣布与 ProQR 合作，它将投入 13 亿美元研发 RNA 编辑药物，标靶在肝脏与神经系统的基因疾病。合作中，礼来将使用 ProQR 的 RNA 编辑平台 Axiomer 标靶 5 个礼来指定的疾病位点，并支付 5,000 万美元预付款，与最高 12.5 亿美元的里程碑权利金。

1 分钟搞懂 RNA 编辑

RNA 编辑是人类的身体自然功能。当有 RNA 出现错误，一种叫寡核苷酸（oligonucleotides）的物质会引导 ADAR（Adenosine Deaminases Acting on RNA）去修订错误的 RNA。作为主要的除错工具，ADAR 可将腺苷（adenosine, A）转换成肌苷（inosine, I），或对其他 U、C、G 进行编辑，进而避免疾病发生。而现今所称的 RNA 药物就是科学家编辑寡核苷酸，将 ADAR 引导至目标进行修正，借此达到治疗的效果。

ProQR：第一个用 ADAR 活体内编辑 RNA 的公司

ProQR 创立于 2012 年，以开发遗传性眼科疾病与纤维化疾病为主力。该公司能透过 Axiomer 来进行高精准的 A to G 编辑，并在 2017 年公布活体内概念性验证数据，成功对第一型黏多糖症模型进行活体编辑，成为第 1 个使用 ADAR 进行活体编辑 RNA 的公司。

ProQR 创办人 Daniel A. de Boer 指出，此次与礼来的合作将扩大 ProQR 编辑平台的应用领域，打入代谢与神经治疗领域。

礼来投资 RNA 编辑市场不手软

近 2 年来，礼来积极布局 RNA 编辑市场，多次出手金额皆破 10 亿美元。2020 年 6 月，它与英国生技公司 Evox Therapeutics（Evox）签下 12 亿美元的 RNA 干扰（RNA interference, RNAi）药物开发案。合作中，双方针对 5 个中枢神经系统与大脑疾病位点进行开发，而在结束临床前概念性验证试验后，礼来将在接手候选药物的后续开发工作。

2021 年 5 月，礼来也与 MiNA 合作，透过 MiNA 的 saRNA 开发平台，标靶 5 个礼来指定的疾病位点。该合作总金额达 12.5 亿美元。合作中，MiNA 将负责候选药物开发，而临床前试验准备与人体临床试验将由礼来负责，礼来也可取得所有合作药物的独家行销权。

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参考资料：
1. https://www.globenewswire.com/news-release/2021/09/08/2293799/33039/en/ProQR-Announces-Axiomer-RNA-Editing-Licensing-and-Research-Collaboration-with-Lilly.html
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/evox-therapeutics-announces-a-multi-target-rnai-and-antisense-research-collaboration-and-license-agreement-with-lilly-301072380.html
3. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-and-mina-therapeutics-announce-sarna-research
4. https://www.proqr.com/press-releases/proqr-presents-in-vivo-proof-of-concept-data-for-the-axiomerr-rna-editing-platform