罕病再传捷报！Satellos Bioscience 宣布在裘馨氏肌失养症（DMD）的研究模型成果惊人

一家位于加拿大的药物公司- Satellos Bioscience Inc. 是一家生物技术公司，致力于开发改变生命的药物，来治疗退化性肌肉疾病；透过开发小分子疗法，希望让肌肉重新生长，来作为治疗肌肉从营养失调症 ( muscular dystrophy ) 到衰老等疾病的新方法。近期，他们在裘馨氏肌失养症 ( Duchenne muscular dystrophy, DMD ) 疾病模型中发布多项临床前研究结果。

通常只发生于男性的裘馨氏肌肉失养症

裘馨氏肌肉失养症（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一种基因突变的遗传疾病，该基因是肌萎缩蛋白，故 DMD 也是肌肉萎缩症的其中一种，患者由于人体性染色体中的X染色体发生异常，漏失了一段 DMD 基因，DMD 基因会制造一种重要的肌失养蛋白（dystrophin），缺乏这种蛋白会使肌纤维膜相当脆弱、无法进行伸展，长时间累积导致撕裂与肌肉细胞死亡。抗肌萎缩蛋白主要由骨骼肌和心肌组成细胞，但在大脑的特定部位中也会产生少量的神经细胞。虽然DMD 目前没有治愈方法，但有一些方法可以帮助控制症状，以改善生活品质。

SAT-3153 化合物调节肌肉干细胞的极性，小兵立大功

Satellos 专有的 MyoReGenX 检测平台，可用来识别肌肉干细胞极性和再生缺陷发生的疾病情况，并且可以进行治疗。此平台确定了一种蛋白质激酶（代号为“K9”）作为调节肌肉干细胞极性( polarity )的潜在药物靶标。他们使用一种已知的激酶靶标抑制剂作为参考化合物，用来生成模型概念以协助验证并引导未来药物开发的工作。为期两周的小鼠研究是探讨 DMD 的黄金标准实验模型。经药物处理后，肌肉大小和功能显著增加，小鼠的肌肉比未经处理的对照肌肉平均大了 40%，产生力量的能力增加约 25%，几乎接近正常小鼠的水准。

Satellos 研究团队说：“这些临床前结果对于治疗　DMD　的小分子治疗方法来说是前所未有的，因为它们代表了小分子第一次诱导这些肌肉生长，并转化为明显的功能益处，也代表了未来透过调节肌肉干细胞极性治疗患者，与功能性肌肉再生的潜力。”

Satellos 团队认为，干细胞极性在正常过程中，对肌肉损伤的反应功能障碍代表了以前未被识别的　DMD　的根本原因。修正　DMD 极性的目标是恢复身体与生俱来的肌肉再生能力，以对抗 DMD 患者所经历的持续损伤。 SAT-3153已被 Satellos 指定为其主要候选药物，公司正在进行新药临床试验 ( Investigational new drug, IND）的相关申请。

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参考资料：
1. https://www.newsfilecorp.com/release/153705/Satellos-Bioscience-Announces-Significant-Increase-in-Muscle-Size-and-Function-in-Duchenne-Muscular-Dystrophy-Disease-Model