脊柱裂（spina bifida）是一种先天性疾病，顾名思义是脊椎骨出现裂隙。发育正常的胚胎，胎儿的神经管于孕期第四周结束时会完全闭合，之后再进一步发育成脑与脊髓等神经组织。若神经管闭合不全，则会影响胎儿后续包括神经系统、骨骼脊柱系统、及表皮肌肉组织的发展。
这一类先天性疾病统称为“神经管缺损”( neural tube defect )，脊柱裂便是其中最常见的一种。其症状包括脊柱裂区域以下肌肉无力或瘫痪、感觉缺失，及肠道和膀胱控制障碍等。在美国，每年约有 1500 至2000 名儿童确诊患有此疾病。虽然医学上对脊柱裂的成因尚未完全清楚，但美国近日一个开创性的试验或有助于扭转脊柱裂造成的瘫痪及其他功能异常。
细胞治疗将成未来医疗主流！专访 BeiGene 副总裁、细胞治疗研发中心负责人黄士铭博士（基因线上国际版）具里程碑意义的临床实验将大幅降低胎儿脊柱损伤的严重程度
加州大学戴维斯分校健康中心 ( UC Davis Health ) 早前欢喜迎接三名新生儿，是世界上首例结合干细胞手术的脊柱裂治疗后出生的婴儿。这种独特的治疗方式是于胎儿仍在母亲子宫内发育时进行，这项具有里程碑意义的临床试验，将改善患有这种先天缺陷的儿童的命运。
该临床试验始于 2021 年春季，正式名称为“治愈试验 (CuRe Trial )：子宫内脊髓脊髓膜膨出修复的细胞疗法 ( Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele )”，总共收治 35 名患者。
透过嵌块体改善患有脊柱裂的动物行走方式
负责带领今次研究的加州大学戴维斯分校外科学系主主任 Diana Farmer 教授。她是全球首位女胎儿外科医师。早在 2000 年代初，她已经带领脊髓脊膜膨出管理研究（Management of Myelomeningocele Study，MOMS），并证实胎儿手术能减少脊柱裂造成的神经功能缺损。在该研究中，许多儿童的脊柱裂情况有所改善，但他们仍然需要坐轮椅或以腿支架辅助行走。
因此，Farmer 博士聘请了生物工程专家共同成立了加州大学戴维斯分校健康外科生物工程实验室参与此次研究。该研究团队十多年来致力于在胎儿手术中，寻找能透过干细胞和生物工程来提高手术效果和改善结果的方法。科学家认为干细胞可以修复和恢复受损的脊柱组织，这超出了单独手术所能完成的工作，在这段时间里，动物模型显示了它能够预防与脊柱裂相关的瘫痪。
研究团队的初步工作显示，透过产前手术搭配来自人类胎盘的间充质基质细胞（human placenta-derived mesenchymal stromal cells），用生物材料支架固定在适当的位置以形成嵌块体（patch），可以帮助患有脊柱裂的羔羊站立，甚至能够奔跑而没有明显的残疾。
医学史上首次应用于人体试验，将干细胞贴片置于胎儿脊髓上
一对夫妻参加了本次试验，团队为他们胎儿的手术用间充质基质细胞制作了干细胞贴片，并在孕妇的子宫上开了一个小切口，让胎儿露出脊柱和脊柱裂缺损，再将干细胞贴片直接放置在脊髓上，随后缝合切口，使组织再生。女婴出生后，医生看到她正在踢腿，若没有这经过这项治疗，她本来会是腿部瘫痪的残疾宝宝。CuRe 研究团队对首次手术成功表示兴奋，但他们对最终结论仍持谨慎保留态度，并指出在安全性方面仍有许多进步空间。该团队将继续监测试验中的婴儿，直到他们 6 岁为止，并在 30 个月时进行重点检查，以全面评估此试验的安全性和有效性。
延伸阅读：不需精卵结合！小鼠干细胞生成胚胎有发育成任何器官潜力参考资料：
- https://health.ucdavis.edu/news/headlines/worlds-first-stem-cell-treatment-for-spina-bifida-delivered-during-fetal-surgery–/2022/10
- https://health.ucdavis.edu/news/headlines/first-stem-cell-clinical-trial-for-spina-bifida-treatment-announced/2021/03
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