BTBA 2025：從 OTOF 微創基因療法到 AI 助理科學家，生技前沿與人才培育共奏未來樂章

2025 年波士頓台灣人生技學會（Boston Taiwanese Biotechnology Association Symposium，BTBA）年度研討會成功串起基因治療、癌症生物學與生技製藥中的 AI 應用等三大前沿主題，讓與會者在科技與職涯的雙重拼圖中，一次補足知識與人脈的落差。

耳蝸新聲響：OTOF 基因與 AAV 微創給藥的突破

今年 BTBA 年會的開場主題演講由 Michael J. McKenna 博士操刀，他身兼 Akouos 的共同創辦人與首席醫療官（Chief Medical Officer）。McKenna 博士本身為神經耳科專家，曾任哈佛醫學院耳科與內耳科的教授，也曾擔任 Massachusetts Eye and Ear 的耳科神經耳科部門主任。

他所帶領的團隊，鎖定 OTOF（otoferlin）基因突變導致的先天性聽損，發展出雙載體（dual-vector）策略，經由腺相關病毒（AAV）作為載體，採用外耳道微創給藥方式將完整 OTOF 送入內耳，避免大切口且降低創傷，讓極年幼的患者也能接受早期介入治療。目前其臨床試驗進展已顯示，有助於曾經無法聽見的兒童，在自然音量下復述詞語，強調「耳聲發射（Otoacoustic Emissions, OAE）仍可偵測」的早療窗口極為關鍵。

此議題不僅彰顯 BTBA 在科學轉譯層面的深耕，也凸顯生技創新從實驗室到臨床實踐的蛻變速度與可能。

乳癌與老化共舞：Midkine 的風險密碼

來自 Dana‑Farber Cancer Institute 與哈佛醫學院的 Kornelia Polyak 博士，其學術地位備受國際肯定——她為美國國家科學院與醫學院雙料院士，長期研究乳癌的分子演化與異質性（Tumor Heterogeneity）。近期，她帶領團隊發現，隨著年齡增加，乳腺組織中 Midkine（Mdk）表現量上升，且與老化相關的腫瘤發生率提升密切相關。

實驗更顯示，當 Mdk 被施予年輕動物時，可誘發類似老化的癌前細胞變化，並促進腫瘤生成，其作用機制涵蓋 PI3K‑AKT‑SREBF1 信號路徑。這些研究成果指出 Mdk 不僅可能成為乳癌風險的生物標誌，也是一個值得追蹤甚至干預的潛在分子目標。

Polyak 博士也強調，這類成果若能轉化為簡便的血液測試，將有助於提前篩查、提早進行介入治療，而這正是預防醫療落地的重要開始。

AI 助理科學家重新定義科學家：策劃、驗證與知識整合三位一體

在「AI in Pharma and Biotech」座談中，由 InFocus Therapeutics 的 Dirk Tomandl、Google DeepMind 的 Wei‑Hung Weng、Profluent 的 Jeffrey Ruffolo，以及輝瑞（Pfizer）的 Chong Duan 齊聚一堂。

與談者一致指出，大型語言模型（LLMs，例如 Gemini）正逐步成為「AI 助理科學家（AI co-scientists）」，負責文獻整合、假說生成與初步實驗設計，讓科學家的角色從「資料收集者」轉型為「策劃者（Curator）」、「驗證者（Validator）」與「知識整合者（Integrator）」。這場對話清楚傳達出，AI 不是取代，而是重塑研發流程與人的角色定位，也提醒團隊與機構在導入 AI 時，務必要同步完善資料治理與驗證標準，才能確保科學研究的品質與信賴度。

四場專題座談：個人化療法、老化密鑰與職涯藍圖

除主題演講與 AI 議題外，年會安排了四場關鍵專題座談，涵蓋感染性疾病、個人化醫療、老化研究與生技顧問領域。在「Tailoring Tomorrow’s Treatments」場次，Pei‑Kun Hsu、Liang‑Bo Wang 與 Alan Gilbert 探討個別化療法在技術與法規上的挑戰，並以 Milasen 個案為例——這是一名罕見基因突變兒童的客製化 CRISPR 治療案例，凸顯「一人一藥」概念與監管調整間的衝突與協作。

「Decoding Aging」座談由中央研究院的陳昇宏（Sheng‑Hong Chen）、耶魯大學的 Raghav Sehgal 以及史丹佛大學的應可鈞（Albert Kejun Ying）主持，共同分享老化時鐘（Aging Clocks）、DNA 甲基化等生物標誌，以及 AI 驅動的預測模型與個人化介入設計方法。此外，職涯發展圓桌與「邁向一流大學終身職」講座，亦由史丹佛副教授 Danny Hung‑Chieh Chou 分享他的學術歷程，提醒年輕科學家在不可預測的職涯中，如何「審慎試錯、擁抱彈性」。