随着科技的进步，全球药物开发也不断推陈出新，今年（2019 年）已有五大潜力新药上市或准备上市，分别为 Alexion Pharmaceuticals 的 Ultomiris（ravulizumab）、AbbVie 的 Upadacitinib 和 Risankizumab、Bluebird Bio 的 LentiGlobin、Aimmune Therapeutics 的 AR101。EvaluatePharma 也分别预测五种药物于 2024 年市场销售额。
Top 1: Ultomiris
Ultomiris 为第一款也是目前唯一的长效 C5 补体抑制剂，它通过抑制终末补体级联反应中的 C5 蛋白，主要治疗非常罕见的阵发性睡眠性血红蛋白尿（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH）的成人患者。美国 FDA 于 2018 年核准 Ultomiris 上市，近期也取得欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）的积极审查意见，预计于 2-3 个月后取得 EMA 药证而上市。此外，以 Ultomiris 第一线治疗非典型性尿毒溶血症候群（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS）的第三期临床试验成功。
该药于 2019 年第一季的销售额为 2460 万美元。根据 EvaluatePharma 预测，到 2024 年止，Ultomiris 的销售额可望达到近 35 亿美元。
Top 2: Upadacitinib
Upadacitinib 是一种口服的第二代 JAK1 选择性抑制剂，治疗类风湿关节炎的新药申请已经在2019 年 2 月被 FDA 接受，并且获得优先审查资格。此外，Upadacitinib 治疗干癣性关节炎（Psoriatic Arthritis, PsA）、克隆氏症（Crohn’s Disease, CD）、异位性皮肤炎（Atopic Dermatitis AD）、溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）的第三期临床研究正在进行中。
RevaluatePharma 预估，到 2024 年止，该药销售额可望达 22 亿美元。
Top 3: Risankizumab
AbbVie 另一新型免疫药 Risankizumab 为抑制 IL-23 的生物制剂，主要治疗成人中度至重度斑块状干癣，于今年（2019 年）3 月在日本核准上市，随后于今年 4 月取得 FDA 核准上市。Risankizumab 治疗克隆氏症、异位性皮肤炎和溃疡性肠炎等疾病的临床试验也正在进行中。
AbbVie预计该药于2019 年的销售额约为 1.5 亿美元。RevaluatePharma 预计，到 2024 年止，其销售额可望超过 20 亿美元。
Top 4: LentiGlobin
LentiGlobin 是一种治疗输血依赖性β地中海贫血（transfusion-dependent beta thalassemia, TDT）的基因疗法，透过慢病毒载体将表现正常血红蛋白 β 亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将该细胞回输到患者体内。2018 年 10 月份，Bluebird已经向 EMA 提出 LentiGlobin 治疗 TDT 和非-β0/β0 基因型 TDT 青少年及成人患者的上市许可申请。EMA 随后也授予LentiGlobin 治疗 TDT 的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIority MEdicines）。同时，该款产品也被 FDA 授予治疗 TDT 的孤儿药资格和突破性药物资格（breakthrough therapy designation, BTD）。LentiGlobin可望于 2019 年第二季先在欧洲获得核准，明年（2020年）有望在美国获得批准。
EvaluatePharma 预测，到 2024 年止，该基因疗法 LentiGlobin 的销售额可望达 19 亿美元。
Top 5: AR101
AR101 为花生衍生免疫药物，它能帮助一些严重花生过敏的儿童服用 2 颗花生（约 600 mg）而且没有严重的副作用。在服用该药之前，花生过敏儿童没有一个能够安全地摄取超过十分之一颗的花生。FDA已受理花生过敏免疫疗法 AR101 的生物制品许可申请（Biologics license Application, BLABLA），且通知 Aimmune，将于 2019 年 1 月开始，并在 12 个月的目标审查期内对该BLA进行审查。可望于 2019 年年底取得上市。
EvaluatePharma 预测，到 2024 年止，该药的销售额可望接近 18 亿美元。
延伸阅读：十大全球畅销药物： Humira 荣登冠军宝座参考资料：
1. https://www.fool.com/investing/2019/05/19/top-5-new-drug-launches-of-2019-and-the-biotech-st.aspx
2. https://news.alexionpharma.com/press-release/product-news/alexion-receives-positive-chmp-opinion-ultomiris-ravulizumab-adults-parox
3. https://endpts.com/anxious-to-fill-humira-sized-revenue-hole-ahead-of-us-patent-cliff-abbvie-hits-the-ground-running-with-us-skyrizi-approval/
4. https://www.dermatologytimes.com/article/abbvie%E2%80%99s-risankizumab-rzaa-granted-regulatory-approval
5. http://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-lentiglobin
6. https://www.mdmag.com/medical-news/peanut-allergy-drug-september-fda-date
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