美知名财经与投资咨询公司点名 2 家 12 月潜力生技股：Bluebird Bio 和 Structure Therapeutics

在生物技术股市市场经历长达两年的低迷之后，根据美国财经与投资咨询公司 The Motley Fool 的一篇报导指出，2023 年 12 月将迎来转机。特别是 Bluebird Bio 和 Structure Therapeutics 这两家公司，因为以下的重要事件，可能将会推动两间公司的股价上扬。本篇综合调查并整理了两家公司的相关研究背景，与相关的产业动态供读者参考。

突破性疗法会引领潮流吗？2022 年批准的基因和细胞疗法概述（基因线上国际版）

Bluebird Bio：lovo-cel 镰刀型红血球疾病新疗法正等 FDA 核准

Bluebird Bio 是一家专注于研究、开发与商业化转型基因疗法的生技公司，主要针对严重的遗传疾病提供治疗方案。Bluebird Bio 所开发的治疗方法，包括用于输血依赖型（重度 β 型地中海型贫血症）、镰刀型红血球疾病与肾上腺脑白质失养症（Adrenoleukodystrophy，ALD）的治疗方法。

Bluebird Bio 目前正在等待美国食品和药物管理局（FDA）对其基因疗法 lovo-cel 的审核结果，预计将于 12 月 20 日前出炉。lovo-cel 是一种用于治疗镰刀型红血球疾病的研究中细胞疗法。简单来说，这种疗法涉及修改患者自己的造血干细胞基因，以产生功能性血红蛋白。过程通常包括从患者体内采集干细胞，使用基因编辑技术在实验室中修改细胞的基因，然后将修改后的细胞重新输回患者体内，通过产生健康的红血球来缓解镰刀型红血球疾病的症状。

在治疗市场方面，一旦此基因疗法核准上市，将面临辉瑞的 Oxbryta 等传统镰刀型贫血治疗方法，以及 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 联手开发的基因编辑疗法 exa-cel 的市场竞争，未来的市场变化值得进一步关注。

值得一提的是，目前 Bluebird Bio 的市值约为 4.25 亿美元，如果近期获得此一重大核准，相关小型生物技术类股的股价可能会显著上涨。然而，以　Bluebird Bio　本身的资金来说，在 lovo-cel 获得核准后，可能需要再进一步募集资金，因此对于长期投资者来说，这可能是一个极具潜力的投资时间点。

Structure Therapeutics：第 2 型糖尿病与肥胖症治疗新秀

近年来，第 2 型糖尿病和肥胖症等代谢疾病已成为制药界的重点。该领域的领先公司包括诺和诺德（Novo Nordisk）和礼来（Eli Lilly），代表性药物分别为 semaglutide 和 tirzepatide。尽管如此，包括辉瑞与 Structure Therapeutics 在内的其他公司，也都在努力借由开发口服治疗方法，投入治疗第 2 型糖尿病与肥胖症的市场。

Structure Therapeutics Inc. 专注于开发和提供新型口服治疗药物，以治疗医疗需求尚未被满足的慢性疾病。旗下主要候选产品：GSBR-1290，是一种口服小分子激动剂（Small Molecule GLP-1 Receptor Agonist），这是一种用于成人减重和第 2 型糖尿病患者的口服型 GLP-1 受体激动剂。目前 GSBR-1290 正在进行临床试验，公司预计将在下个月报告该药物在第 2 型糖尿病患者中进行的 2a 期临床试验结果。

尽管这个早期阶段的试验因其样本量较小而未得到市场的关注，然而根据GlobeNewswire 的报告，2023 年的 GLP-1 受体激动剂市场的规模将从 2022 年的 12.48 亿美元增长至 13.07 亿美元，呈现出 4.8% 的年增长率（CAGR），因此 GSBR-1290 也将是一个值得追踪的潜力标的。虽然目前第 2 型糖尿病与肥胖症市场由诺和诺德与礼来主导，但像是先前曾经遇到 Ozempic（semaglutide 的商品名）供不应求的困境，因此像 GSBR-1290 这样的潜力新药依然具有脱颖而出的空间，而即将发布的数据可能成为 Structure Therapeutics 的重要转捩点。

另外一提，该公司还在开发针对其他 G 蛋白偶联受体（G-protein-coupled receptors，GPCRs）的口服小分子治疗药物，用于治疗肺部和心血管疾病。这包括针对特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）和肺动脉高血压（pulmonary arterial hypertension）的 ANPA-0073，它是一种针对阿培林受体（apelin receptor）的药物，以及一种针对 IPF 的 LTSE-2578，一种口服小分子溶血磷脂酸 1 受体拮抗剂（lysophosphatidic acid 1 receptor antagonist）的研究药物。

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参考资料：

1.https://www.nasdaq.com/articles/2-biotech-stocks-that-could-soar-in-december

2.https://mydoctor.kaiserpermanente.org/ncal/Images/GEN_HEM_betathal_Chinese_tcm63-229531.pdf

3.https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease

4.https://www.tfrd.org.tw/tfrd/rare_b/view/id/34

5.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36161320/

6.https://www.oxbryta.com/

7.https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-global-exa-cel

8.https://www.sciencealert.com/the-global-ozempic-shortage-could-last-a-very-long-time-heres-why

9.https://geneonline.news/novo-nordisk-overview/

10.https://geneonline.news/eli_lilly_overview/