Vertex 携手 Moderna，以 mRNA 治罕病囊状纤维化新药临床试验获 FDA 核准

致力基因编辑治疗的美国公司 Vertex 宣布，其与 mRNA 大厂莫德纳（Moderna）合作研发用于囊状纤维化疾病（cystic fibrosis, CF）的 mRNA 治疗 VX-522，新药临床试验（investigational new drug, IND）申请已经获得美国 FDA 通过核准。这将是 Vertex 公司唯一布局 mRNA 技术的相关产品线一大进展。

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囊状纤维化疾病介绍

囊状纤维化是一种与体染色体异常有关的隐性遗传疾病，由于患者的第七对染色体长上 CFTR（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）基因缺陷，造成 CFTR 蛋白功能异常。CFTR 蛋白为氯离子通道，功能缺陷会阻碍体内的电解质通透，造成脱水、异常黏液阻塞在多重器官中，影响呼吸系统、消化系统及生殖系统等多项生理功能。

全球约有 83,000 名囊状纤维化疾病病人，由于和基因异常频率有关，所以发生率关系到人种特性：白人发生率最高，约为 1/3,200，亚洲与非洲发生率则低于 1/15,000。罹患囊状纤维化者的死亡年龄中位数为 30 岁。