Vertex 攜手 Moderna，以 mRNA 治罕病囊狀纖維化新藥臨床試驗獲 FDA 核准

致力基因編輯治療的美國公司 Vertex 宣布，其與 mRNA 大廠莫德納（Moderna）合作研發用於囊狀纖維化疾病（cystic fibrosis, CF）的 mRNA 治療 VX-522，新藥臨床試驗（investigational new drug, IND）申請已經獲得美國 FDA 通過核准。這將是 Vertex 公司唯一佈局 mRNA 技術的相關產品線一大進展。

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囊狀纖維化疾病介紹

囊狀纖維化是一種與體染色體異常有關的隱性遺傳疾病，由於患者的第七對染色體長上 CFTR（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator）基因缺陷，造成 CFTR 蛋白功能異常。CFTR 蛋白為氯離子通道，功能缺陷會阻礙體內的電解質通透，造成脫水、異常黏液阻塞在多重器官中，影響呼吸系統、消化系統及生殖系統等多項生理功能。

全球約有 83,000 名囊狀纖維化疾病病人，由於和基因異常頻率有關，所以發生率關係到人種特性：白人發生率最高，約為 1/3,200，亞洲與非洲發生率則低於 1/15,000。罹患囊狀纖維化者的死亡年齡中位數為 30 歲。