免疫分析平台结合 RNAi 技术!Vir 携手Alnylam 开发抗新冠病毒 siRNA 药物

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Vir Biotechnology 于今年 3 月携手美国国卫院、Biogen 开发抗冠状病毒单株抗体。随后,5 月 4 日,Vir Biotechnology 宣布和 Alnylam Pharmaceuticals 一同开发能标靶新冠病毒(SARS-CoV-2)的 RNAi 候选药物 VIR-2703。该药物是一种可吸入式小分子干扰 RNA(small interfering RNA, siRNA)。

二家公司规划将与美 FDA 和其他国家监管机讨论在 2020 年底或前后提交VIR-2703 治疗新冠肺炎(COVID-19)的加速新药临床试验(Investigational new drug, IND)或 IND 等效申请的途径。

在开发 VIR-2703 中,Alnylam 先合成 350 多种 siRNA,以标靶 SARS-CoV-2 基因体的高度保守区域,然后对其进行生物资讯学分析并在活体外(in vitro)效能分析中进行评估。随后由 Vir进行的 SARS-CoV-2 活病毒模型中,鉴定出多种高效siRNA,它们在活体外显示出 3-log 的病毒复制减少。在剂量反应试验中,在 SARS-CoV-2 活病毒模型中,VIR-2703 抑制 50%新冠病毒的有效浓度(EC50)小于100 pM(picomolar),VIR-2703 对抑制 95% 新冠病毒的 EC95 小于1 nM(nanomolar)。

此外,他们预测 VIR-2703 将对超过 4300 个 SARS-CoV-2 基因组(目前已公开的基因组数据库)中超过 99.9% 的反应,并且还被预测从 2003 年 SARS 爆发起,它对 SARS-CoV 基因组具有反应性。

除了针对 SARS-CoV-2 基因组的候选候选药物外,两家公司还将利用 Alnylam 在 siRNA 肺部运输方面的最新进展,在多种细胞类型的呼吸道中广泛沉默基因标靶位点,包括可能是 SARS-CoV-2 感染的位置。此外,二家公司还将利用 Vir Biotechnology 的传染病专业知识和已建立的能力,提出多达 3 项针对宿主因子的标靶开发候选药物,以治疗 COVID-19 和其他潜在的冠状病毒疾病。

透过这种候选药物开发模式,Vir Biotechnology 和 Alnylam 将紧密合作,以生成所需的数据,以快速启动临床研究。

延伸阅读:多方结盟抗武汉肺炎!Vir Biotechnology 携手美国国卫院、Biogen 开发抗冠状病毒单株抗体

参考资料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20200504005207/en/Vir-Alnylam-Identify-RNAi-Therapeutic-Development-Candidate
2. https://finance.yahoo.com/news/vir-alnylam-identify-covid-19-122457399.html

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