12 月 27 日，美国临床生技公司 ZielBio 宣布，获得美国 FDA 授予其单株抗体药物 ZB131 用于胰脏癌的孤儿药资格认定（orphan drug designation）。不久前，ZB131 也刚获得适用于胆道癌（cholangiocarcinoma）的孤儿药资格，同属于难治疗的实体癌类型。
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胰脏癌是所有癌种中最棘手的一类，美国每年有超过 62,000 名新诊断胰脏癌案例，平均 5 年存活率仅 11%。台湾方面，每十万人口的发生率男性约为 4.64％、女性 3.21％，死亡率排名也高居前 10 名内。由于病人出现症状确诊时多已为中晚期，因此缺乏有效的治疗选项。
ZielBio 的 ZB131 抗体药物原理，是标靶肿瘤组织中的癌症特异性连接蛋白 CSP（cancer specific plectin）。CSP 蛋白一般会存在正常细胞的细胞质内，而在肿瘤组织中，扮演肿瘤细胞中横向连结功能，对于细胞的癌化、癌症生长与转移有着关键的驱动作用。许多种癌症细胞都能观察到 CSP 蛋白，例如胰脏癌、卵巢癌、胆管癌与结直肠癌等。
ZB131 用于各类实体癌的试验概况
ZielBio 运用旗下 ZielFind 平台技术，发现了特有存在癌细胞的 CSP 蛋白，并以此为靶点，设计出单株抗体 ZB131。目前该公司正进行 3 项与 ZB131 有关临床试验计划，1) ZB131 单独治疗晚期实体癌（含胰脏癌、卵巢癌、胆管癌），现进展最快至 1/2 期试验阶段。2) ZB131 用于因 CSP 驱动的不定肿瘤类型治疗 (tumor agnostic therapy) 。3) ZB131 与化疗药物 Gemcitabine 并用于治疗晚期胰脏癌、胆管癌。
今年 4 月 ZielBio 在美国癌症学会年会 AACR 发布新数据，是将 ZB131 用于胆管癌的前临床试验。 ZB131 单独治疗胆管癌小鼠的完全缓解（complete regression）反应率为 17%，和化疗药物相比，抑制肿瘤生长反应率为 91% 对照 71％。
1/2 期开放标签、多中心试验，是评估 ZB131 用在胰脏癌、卵巢癌、胆管癌等有 CSP 高度表现实体癌的安全与耐受度。试验已于今年 2 月纳入第一位受试病人。
另外，ZielBio 也用 ZielFind 开发了另两项未公开标靶位点的癌症疗法，一项是用于晚期肾脏恶性肿瘤的单株抗体药物 ZB520，一个是晚期实体癌的抗体药物复合体（antibody drug conjugate, ADC）。两者都未进入临床阶段。
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