12 月 27 日，美國臨床生技公司 ZielBio 宣布，獲得美國 FDA 授予其單株抗體藥物 ZB131 用於胰臟癌的孤兒藥資格認定（orphan drug designation）。不久前，ZB131 也剛獲得適用於膽道癌（cholangiocarcinoma）的孤兒藥資格，同屬於難治療的實體癌類型。
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胰臟癌是所有癌種中最棘手的一類，美國每年有超過 62,000 名新診斷胰臟癌案例，平均 5 年存活率僅 11%。台灣方面，每十萬人口的發生率男性約為 4.64％、女性 3.21％，死亡率排名也高居前 10 名內。由於病人出現症狀確診時多已為中晚期，因此缺乏有效的治療選項。
ZielBio 的 ZB131 抗體藥物原理，是標靶腫瘤組織中的癌症特異性連接蛋白 CSP（cancer specific plectin）。CSP 蛋白一般會存在正常細胞的細胞質內，而在腫瘤組織中，扮演腫瘤細胞中橫向連結功能，對於細胞的癌化、癌症生長與轉移有著關鍵的驅動作用。許多種癌症細胞都能觀察到 CSP 蛋白，例如胰臟癌、卵巢癌、膽管癌與結直腸癌等。
ZB131 用於各類實體癌的試驗概況
ZielBio 運用旗下 ZielFind 平台技術，發現了特有存在癌細胞的 CSP 蛋白，並以此為靶點，設計出單株抗體 ZB131。目前該公司正進行 3 項與 ZB131 有關臨床試驗計劃，1) ZB131 單獨治療晚期實體癌（含胰臟癌、卵巢癌、膽管癌），現進展最快至 1/2 期試驗階段。2) ZB131 用於因 CSP 驅動的不定腫瘤類型治療 (tumor agnostic therapy) 。3) ZB131 與化療藥物 Gemcitabine 併用於治療晚期胰臟癌、膽管癌。
今年 4 月 ZielBio 在美國癌症學會年會 AACR 發布新數據，是將 ZB131 用於膽管癌的前臨床試驗。 ZB131 單獨治療膽管癌小鼠的完全緩解（complete regression）反應率為 17%，和化療藥物相比，抑制腫瘤生長反應率為 91% 對照 71％。
1/2 期開放標籤、多中心試驗，是評估 ZB131 用在胰臟癌、卵巢癌、膽管癌等有 CSP 高度表現實體癌的安全與耐受度。試驗已於今年 2 月納入第一位受試病人。
另外，ZielBio 也用 ZielFind 開發了另兩項未公開標靶位點的癌症療法，一項是用於晚期腎臟惡性腫瘤的單株抗體藥物 ZB520，一個是晚期實體癌的抗體藥物複合體（antibody drug conjugate, ADC）。兩者都未進入臨床階段。
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