探索放大聲音的推手，發現 Prestin 蛋白與聽力損失的新關聯！
年齡、疾病及噪音都可能造成漸進…
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罕見骨病首支藥物現曙光，研究顯示異常骨轉換減少
美國國家衛生研究院（NIH）近…
FDA 諮詢委員會會議前傳喜訊，Tofersen 對 SOD1 突變 ALS 患者或具臨床效益
根據美國食品藥物管理局（FDA…
諾華（Novartis）旗下聯合療法適應症再增一！成為首個可治一歲童低級神經膠質瘤的藥物
瑞士製藥大廠諾華（Novart…
低度腦膠質細胞瘤患者福音，Vorasidenib 試驗期間分析達標
Servier 近日宣布第三期…
DAYBUE 顯著改善雷特氏症 獲美 FDA 核准 預計四月將於美國上市
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美國 FDA 考慮降低軟骨發育不全藥物 VOXZOGO 適用範圍至五歲以下 嬰幼兒患者或將受惠
BioMarin 近日發布 V…
可能造成肌肉失養或缺鼻畸形，發現與兩種罕病相關的毒蛋白！
罕見遺傳疾病的種類眾多，致病機…
新型基因體編譯加速研發過程，開創藥物研發新紀元！
國際遺傳疾病中心（Intern…
GenScript 重組蛋白表達平台、體外 mRNA 合成，加速基因與細胞治療製造
近年來新興治療逐漸發展成熟，基…
