罕見骨病首支藥物現曙光,研究顯示異常骨轉換減少

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美國國家衛生研究院(NIH)近日發表小型 II 期研究成果,指出單株抗體藥物 denosumab 可顯著減少患有纖維性發育不良(fibrous dysplasia)成年人的異常骨轉換,在競爭的生物相似性藥品即將進入市場中,這項積極成果帶來的治療拓展,有望為安進(Amgen)旗下的 Prolia/Xgeva(denosumab)增加優勢。

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抗破骨作用停藥後將反彈

在 II 期臨床試驗中,8 名女性受試者在 6 個月內接受了高劑量的 denosumab。在治療期結束時,患者的骨切片與掃描顯示,病灶內的骨轉換明顯減少。血液中與骨轉換相關的蛋白質也下降到正常水平。這些結果表明,該治療改善了患者骨骼的質量與強度。

參與試驗的患者還注意到使用 denosumab 時併發症有所減少,一名肋骨有病變的患者報告肺功能增加;另一名顱骨纖維異常增生的參與者視力有所改善。不過在停止使用藥物後,除一名患者外,所有患者的骨轉換又回到異常情況,在四名患者中,骨轉換超過了治療前的水平。

手術仍然是纖維異常增生引起的骨折與畸形的標準治療方法,不過 NIH 研究人員則認為 denosumab 似乎是第一種可以影響纖維異常增生病變表現,並改善患者疾病預後的藥物。

基因突變致骨轉換異常增加

骨更新是一個過程,舊骨不斷被新骨替代,但在纖維發育不良患者中這個過程會異常加速,導致骨骼脆弱與畸形。安進旗下的單株抗體藥物 denosumab 於 2010 年獲得美國食品藥物管理局(FDA)核准,能阻斷 RANKL 這種特殊蛋白質,RANKL 在纖維發育不良患者中升高,會促進骨轉換。而 denosumab 是一種 RANKL 抑製劑,具有強效但短暫的抗破骨作用,治療骨質疏鬆症與癌症引起的骨骼問題。

纖維發育不良是一種源於基因突變的罕見疾病,導致疤痕樣(纖維)組織從兒童早期開始,取代健康骨骼組織。這些以加速骨轉換為特徵的纖維病變會削弱骨骼,導致骨骼畸形、骨折、身體殘疾與疼痛。在某些情況下病變會壓迫器官與神經,損害視力與呼吸等功能。

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參考資料:
1. https://www.nih.gov/news-events/news-releases/therapy-rare-bone-disorder-shows-promise-nih-clinical-trial 
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2214862#:~:text=In%20this%20study%20involving%20patients,However%2C%20rebound%20hypercalcemia%20occurred 
3. https://www.fda.gov/safety/medical-product-safety-information/prolia-denosumab-amgen-drug-safety-communication-fda-investigating-risk-severe-hypocalcemia-patients#:~:text=BACKGROUND%3A%20Prolia%20is%20a%20prescription,high%20risk%20for%20bone%20fracture 

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