必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）与 2seventy bio 共同研发的 Abecma（idecabtagene vicleucel）2021 年获美国 FDA 核准，是第一个多发性骨髓瘤 CAR-T 疗法，用于 4 线以上复发或难治型多发性骨髓瘤（multiple myeloma）成年患者。
近期两公司以 Abecma 针对早期（2 线以后、4 线以前）多发性骨髓瘤患者试验，初始试验结果显示，与标准治疗方案相比 Abecma 显著改善疾病无恶化存活期。尽管完整数据仍未公告，2seventy bio 表示这已有助于推动使 Abecma 用于患者的早期治疗，也期待与监管单位递交讨论这些结果。
第一个 CAR-T 药物 Abecma，目标拓展用药族群
CAR-T 药物 Abecma 透过结合多发性骨髓瘤 B 细胞高度表现的 BCMA 蛋白，以针对骨髓瘤细胞进行毒杀。自从 2021 年 3 月核准上市以来，2021 年约带进 1.5 亿美金销售额，必治妥施贵宝、2seventy bio 预计今年全年销售额更将攀升两倍至 2.5-3 亿间。
近期公告的 KarMMa-3 试验数据，是一项评估 Abecma 的 3 期、全球、随机多中心试验，用于 2-4 线治疗后复发和难治型早期多发性骨髓瘤成年患者，比较与 Darzalex, Pomalyst, Revlimid 等标准治疗的治疗效果。
初步结果达到主要疗效指标，即疾病无恶化存活期（progression-free survival）显著改善、完整数据仍未公开，次要疗效指标的整体存活期（overall survival）表现仍在观察进行中，预计今年下半年公告。安全性方面也与先前用于晚期患者的试验结果一致，没有出现新的安全疑虑。
血液性癌症 CAR-T 治疗竞争激烈
今年 1 月，Abecma 刚在日本获得厚生劳动省核准上市，必治妥施贵宝成为唯一在日本拥有两项 CAR-T 细胞治疗产品上市的生技药厂，除 Abecma 外，另一细胞疗法为标靶 CD-19 的 Breyanzi，主要治疗二线以上多种类的大 B 细胞淋巴癌（LBCL），如弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）等。
今年 3 月，美国 FDA 批准第 2 项多发性骨髓瘤药物 Carvykti，Carvykti 由 杨森（Janssen）药厂与中国南京传奇（Nanjing Legend Biotech）共同研发，也与 Abecma 核准条件一样为 4 线以上复发或难治型多发性骨髓瘤。值得注意的是，杨森药厂也正在进行 3 期试验评估 Carvykti 用于早期患者疗效。
延伸阅读：紧追必治妥施贵宝！娇生、南京传奇联手夺多发性骨髓瘤 CAR-T 药证参考资料：
1. https://news.bms.com/news/corporate-financial/2022/Bristol-Myers-Squibb-and-2seventy-bio-Announce-Topline-Results-from-KarMMa-3-Trial-Showing-Abecma-idecabtagene-vicleucel-Significantly-Improves-Progression-Free-Survival-Versus-Standard-Regimens-in-Relapsed-and-Refractory-Multiple-Myeloma/default.aspx
2. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04181827?term=ciltacabtagene+autoleucel&phase=2&draw=2&rank=3
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
