阿茲海默症治療最新進展!2 款新抗體獲 FDA 突破性療法認定

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繼 6 月初 FDA 核准近 20 年來第 1 款減緩阿茲海默症病情的療法  Aduhelm(aducanumab), 它們近期再給予 2 款抗體療法突破性療法資格(Breakthrough Therapy designation, BTD),藉此加速阿茲海默症藥物審核與開發流程,也取得滾動式審查的申請權利。

這 2 款藥物分別為 Eli Lilly(Lilly)的 donanemab 與 Eisai 和 Biogen 的 lecanemab(BAN2401)。

Lilly:減緩 32% 認知退化

Donanemab 能標靶名為 N3pG 的修飾後 β 類澱粉蛋白(amyloid beta, Aβ),並於 6 月 24 日以第 2 期臨床試驗 TRAILBLAZER-ALZ 獲得 FDA 的 BTD 認定。

TRAILBLAZER-ALZ 共招募 272 位受試者,並在用藥 76 週後觀察受試者綜合性阿茲海默症評估量表(iADRS)的數據變化。結果指出,相比對照組,donanemab 組成功減緩患者 32% 認知退化,且在第 36 週 iADRS 數據出現明顯差距。另外,donanemab 組有 40% 受試者的類澱粉蛋白被清除(amyloid negativity),其中最快案例為 6 個月;而 68% 受試者皆在 18 個月內達到目標。

Lilly 指出,取得 BTD 後,它們將乘勝追擊,計畫推動第 3 期臨床試驗 TRAILBLAZER-ALZ 2(NCT04437511)審查藥物安全性、耐受性與有效性,並在 2021 年下半年提交 donanemab 的藥品上市查驗登記(BLA)申請。

Eisai 和 Biogen:特定生物標記穩定下降

6 月 23 日,Eisai 和 Biogen 共同研發另一款抗體 lecanemab 以第 2b 期臨床試驗 Study 201 數據成功取得 BTD 認定,該藥物是可清除 β 類澱粉蛋白基原纖維的阿茲海默症抗體藥物。

Study 201 招募 856 位輕度知能障礙(MCI)患者,大多是因為阿茲海默症出現的類澱粉蛋白病理所導致。臨床結果指出,在最高劑量下,試驗終點的特定生物標記表現出穩定下降。

接下來,Eisai 和 Biogen 將啟動第 3 期臨床試驗 AHEAD 3-45,檢測 lecanemab 治療臨床正常但腦中出現中度或持續增加類澱粉蛋白的患者族群。目前,試驗已在 2021 年 3 月成功招募 1,795 位受試者,預計將於 2022 年 9 月完成。

阿茲海默症藥物核准爭議

6 月初,Eisai 和 Biogen 的阿茲海默症藥物 Aduhelm(aducanumab)取得 FDA 核准,這是近 20 年來第 1 個阿茲海默症核准藥物,也是第 1 個可透過清除 β 類澱粉蛋白(amyloid beta, Aβ)減緩病情的核准療法。

然而,由於部分 FDA 諮詢委員會委員曾以臨床試驗無法證明顯著的藥物有效性,提出反對意見,但 FDA 仍通過核准,引起爭議,接連也有委員會成員因此宣告離職。在反對聲浪中,G. Caleb Alexander 博士指出,目前沒有明確的證據證實 aducanumab 的有效性,若核准將成為美國藥品審查史上一個非常危險的先例。

延伸閱讀:阿茲海默症重大里程碑! FDA 核准第一個清除 β 類澱粉蛋白新藥!

參考資料:
1. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-donanemab-receives-us-fdas-breakthrough-therapy
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/eisai-and-biogen-inc-announce-us-fda-grants-breakthrough-therapy-designation-for-lecanemab-ban2401-an-anti-amyloid-beta-protofibril-antibody-for-the-treatment-of-alzheimers-disease-301318796.html
3. https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lillys-donanemab-slowed-alzheimers-disease-progression-phase-2

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