「孤兒藥」又稱為罕見病藥，指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國，罕見疾病是指患病人數少於 20 萬人的疾病。自 1983 年以來，美國通過《孤兒藥法案》的實施，給予企業相關政策扶持，以鼓勵罕見病藥品的研發。到 2026 年，全球孤兒藥市場將逐步增長，估計價值 3262.5 億美元，復合年增長率約為8.5％。
亞盛醫藥共有 4 個試驗式新藥獲得 6 項 FDA 孤兒藥資格。2020 年 5 月，該公司第三代 BCR-ABL 抑制劑 HQP1351 獲得 FDA 孤兒藥資格認定，適應症為慢性骨髓性白血病（chronic myeloid leukemia, CML）。同年 7 月和 9 月，新型口服 Bcl-2 選擇性小分子抑制劑 APG-2575 分別治療華氏巨球蛋白血症（Waldenstrom’s macroglobulinemia, WM）和慢性淋巴性白血病（chronic lymphocytic leukemia, CLL）取得 2 個孤兒藥資格認定。隨後，FDA 再授予 MDM2-p53 抑制劑 APG-115 孤兒藥資格認定，用於治療胃癌；10月9日，MDM2-p53 抑制劑 APG-115、Bcl-2/Bcl-xL 抑制劑 APG-1252 再獲 2 項FDA孤兒藥資格，分別用於治療急性骨髓性白血病（acute myeloid leukemia, AML）和小細胞肺癌（small cell lung cancer, SCLC）。
HQP1351 對 BCR-ABL 以及包括 T315I 突變在內的多種 BCR-ABL 突變體有突出效果，用於治療一代、二代 TKI 抗藥性的 CML 患者。2019 年 7 月，該藥獲美國 FDA 臨床試驗許可，直接進入第 1b 期臨床試驗。該藥同時也為中國第一個三代 BCR-ABL 標靶抗藥性 CML 治療藥物，目前已處於關鍵第2期臨床試驗階段，預計今年提交新藥上市申請（NDA）。
APG-2575現已獲得美國、中國、澳大利亞多項第 1b/2 期臨床試驗許可，正在全球同步推進多個血液腫瘤適應症的臨床開發。其中作為單藥或聯合治療復發╱難治 CLL/小淋巴細胞淋巴瘤（small lymphocytic lymphoma, SLL）的一項全球第1b/2 期臨床研究在進行中，正在美國和澳大利亞招募患者。
APG-115 對 MDM2 具有高度結合親和力，通過阻斷 MDM2-p53 交互作用進而恢復 p53的腫瘤抑制活性。APG-115 也是第一個在中國進入臨床試驗階段的 MDM2-p53 抑制劑，已在中國和美國展開多項治療實體瘤及血液腫瘤的臨床研究。
APG-1252 可經由選擇性抑制 Bcl-2 及 Bcl-xL 蛋白修復細胞凋亡。正在美國和澳大利亞進行針對晚期癌症患者的臨床第 1 期劑量爬坡試驗，在美國進行針對聯合紫杉醇治療復發難治 SCLC 患者的第 1b/2 期試驗，並在中國進行針對 SCLC 患者的單藥臨床第 1 期劑量爬坡試驗。臨床數據顯示，APG-1252 在 SCLC 及其他晚期實體瘤患者中具有良好的安全性，並初步顯示療效。
作者：侯慶辰 博士/ James Hou/ 總經理/ 南京華訊知識產權顧問有限公司
修訂＆校閱：基因線上編輯團隊
參考資料：
https://www.chinaipic.com/news/542.html
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