安斯泰來與 4DMT 簽訂技術授權協議，開發眼疾基因治療藥物

日本製藥巨頭安斯泰來（Astellas Pharma）上週宣布與 4D Molecular Therapeutics（4DMT）簽訂授權協議。4DMT 將向安斯泰來提供其專有的 R100 基因載體技術，旨在針對視網膜疾病提供低劑量基因治療。另一方面，4DMT 將獲得 2000 萬美金的預付款，未來更可能獲得高達 9.425 億美元的權利金。

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4DMT 旗下的 R100 載體技術

4DMT 是一間美國臨床階段生技公司，專注於開發與商業化為眼科、胸腔科和心臟科疾病而設的基因治療產品，以應付未被滿足的醫療需求，並借助特製的載體研發基因藥物以實現此目標。R100 是一種腺相關病毒（Adeno-associated virus，AAV）載體，用於眼球玻璃體投藥。與其他 AAV 載體不同之處在於能夠利用低劑量的藥物治療整個視網膜表面。此外，此種投藥方法意味著無需進行視網膜下的手術，使治療過程更為便利和安全。目前已有三種 4DMT 臨床期眼科產品都使用 R100 載體，包括 4D-150 用於溼性的老年黃斑部病變（Wet age-related macular degenration）和糖尿病性黃斑水腫（Diabetic macular edema）。

R100 載體技術的授權許可

根據協議，4DMT 會將其專利 R100 載體技術提供給安斯泰來，用於研發治療罕見單基因疾病的獨特基因藥物。安斯泰來則會負責所有後續的開發、生產和商業化項目。金額方面，4DMT 將獲得 2000 萬美元的預付款，在達到初步開發目標後可收取 1500 萬美元的近期里程碑金（near-term milestone payments），另外還有權從所有授權產品的淨銷售額中獲得中個位數至雙位數（約百分之十幾）的權利金。未來 4DMT 可獲得的款項合計可高達 9.425 億美元。

安斯泰來打算利用該技術研發基因藥物，研發治療罕見的單基因眼部疾病。策略長 Adam Pearson 表示該公司致力於開發眼部疾病的新型治療方式，並將失明和再生（Blindness & Regeneration）定位為硏發重點之一，保持基因治療技術的領先地位。相信此次合作將為兩家公司的前沿研究帶來協同效應，並且最終為高風險眼部疾病患者開發出新的治療藥物。

原文：Astellas Secures Licensing Agreement with 4D Molecular Therapeutics for Gene Therapy Vector Technology
編譯：Stephanie Chen

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參考資料：
1. https://www.astellas.com/en/news/28136
2. https://4dmoleculartherapeutics.com/about/#our-approach
3. https://www.astellas.com/en/innovation/primary-focus-blindness-regeneration