安斯泰来与 4DMT 签订技术授权协议，开发眼疾基因治疗药物

日本制药巨头安斯泰来（Astellas Pharma）上周宣布与 4D Molecular Therapeutics（4DMT）签订授权协议。4DMT 将向安斯泰来提供其专有的 R100 基因载体技术，旨在针对视网膜疾病提供低剂量基因治疗。另一方面，4DMT 将获得 2000 万美金的预付款，未来更可能获得高达 9.425 亿美元的权利金。

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4DMT 旗下的 R100 载体技术

4DMT 是一间美国临床阶段生技公司，专注于开发与商业化为眼科、胸腔科和心脏科疾病而设的基因治疗产品，以应付未被满足的医疗需求，并借助特制的载体研发基因药物以实现此目标。R100 是一种腺相关病毒（Adeno-associated virus，AAV）载体，用于眼球玻璃体投药。与其他 AAV 载体不同之处在于能够利用低剂量的药物治疗整个视网膜表面。此外，此种投药方法意味着无需进行视网膜下的手术，使治疗过程更为便利和安全。目前已有三种 4DMT 临床期眼科产品都使用 R100 载体，包括 4D-150 用于溼性的老年黄斑部病变（Wet age-related macular degenration）和糖尿病性黄斑水肿（Diabetic macular edema）。

R100 载体技术的授权许可

根据协议，4DMT 会将其专利 R100 载体技术提供给安斯泰来，用于研发治疗罕见单基因疾病的独特基因药物。安斯泰来则会负责所有后续的开发、生产和商业化项目。金额方面，4DMT 将获得 2000 万美元的预付款，在达到初步开发目标后可收取 1500 万美元的近期里程碑金（near-term milestone payments），另外还有权从所有授权产品的净销售额中获得中个位数至双位数（约百分之十几）的权利金。未来 4DMT 可获得的款项合计可高达 9.425 亿美元。

安斯泰来打算利用该技术研发基因药物，研发治疗罕见的单基因眼部疾病。策略长 Adam Pearson 表示该公司致力于开发眼部疾病的新型治疗方式，并将失明和再生（Blindness & Regeneration）定位为硏发重点之一，保持基因治疗技术的领先地位。相信此次合作将为两家公司的前沿研究带来协同效应，并且最终为高风险眼部疾病患者开发出新的治疗药物。

原文：Astellas Secures Licensing Agreement with 4D Molecular Therapeutics for Gene Therapy Vector Technology
编译：Stephanie Chen

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参考资料：
1. https://www.astellas.com/en/news/28136
2. https://4dmoleculartherapeutics.com/about/#our-approach
3. https://www.astellas.com/en/innovation/primary-focus-blindness-regeneration