甫（3 月 18 日）經 FDA 核准的基因療法 Lenmeldy（atidarsagene autotemcel），20 日進一步公布其在美國境內的上市計劃，也包括其驚人的 390 萬美元（約 1.3 億新台幣）治療價格，成為繼治療 B 型血友病的 Hemgenix 後， 最昂貴的基因療法。
Orchard Therapeutics 罕見神經系統疾病基因療法獲 FDA 批准（基因線上國際版）Lenmeldy 是第一款經 FDA 核准於治療兒童早發異染色性腦白質退化症（early-onset metachromatic leukodystrophy，MLD）的基因療法，MLD 是一種漸進式且不可逆的極罕見疾病，在美國境內每年約只有少於 40 個兒童罹患此病。
MLD 的成因是由於編碼芳基硫酸酯酶 A（arylsulfatase A）的 ARSA 基因產生變異，導致病人神經損傷與發育退化。而 Lenmeldy 療法即是透過慢病毒載體（lentivirus vector）體外（ex vivo）插入 1 至更多個正常功能的 ARSA 拷貝進入病人的造血幹細胞（Hematopoietic stem cells，HSCs）基因體中，然後回輸到病人體內。回輸的 HSC 會進一步在病人體內分化成多種細胞型態，穿透血腦障壁進到中樞神經系統，而後表達具有正常功能的 arylsulfatase A 酵素。
此藥生產廠商 Orchard Therapeutic 表示，根據醫療科技評估（Health Technology Assessment，HTA）獨立非營利機構 Insititute for Clinical and Economic Review (ICER) 評定，Lenmeldy 的批發採購成本將高達 425 萬美元。
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