最昂貴藥物問世,Orchard Therapeutic 罕病基因療法衝破藥價天際線

0

甫(3 月 18 日)經 FDA 核准的基因療法 Lenmeldy(atidarsagene autotemcel),20 日進一步公布其在美國境內的上市計劃,也包括其驚人的 390 萬美元(約 1.3 億新台幣)治療價格,成為繼治療 B 型血友病的 Hemgenix 後, 最昂貴的基因療法。

Orchard Therapeutics 罕見神經系統疾病基因療法獲 FDA 批准(基因線上國際版)

Lenmeldy 是第一款經 FDA 核准於治療兒童早發異染色性腦白質退化症(early-onset metachromatic leukodystrophy,MLD)的基因療法,MLD 是一種漸進式且不可逆的極罕見疾病,在美國境內每年約只有少於 40 個兒童罹患此病。

MLD 的成因是由於編碼芳基硫酸酯酶 A(arylsulfatase A)的 ARSA 基因產生變異,導致病人神經損傷與發育退化。而 Lenmeldy 療法即是透過慢病毒載體(lentivirus vector)體外(ex vivo)插入 1 至更多個正常功能的 ARSA 拷貝進入病人的造血幹細胞(Hematopoietic stem cells,HSCs)基因體中,然後回輸到病人體內。回輸的 HSC 會進一步在病人體內分化成多種細胞型態,穿透血腦障壁進到中樞神經系統,而後表達具有正常功能的 arylsulfatase A 酵素。

此藥生產廠商 Orchard Therapeutic 表示,根據醫療科技評估(Health Technology Assessment,HTA)獨立非營利機構 Insititute for Clinical and Economic Review (ICER) 評定,Lenmeldy 的批發採購成本將高達 425 萬美元。

延伸閱讀:一文看懂 SMA 基因療法:各國醫療給付現況

參考資料:
1. https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-release-details/orchard-therapeutics-receives-fda-approval-lenmeldytm

2. https://ir.orchard-tx.com/news-releases/news-release-details/orchard-therapeutics-outlines-us-launch-plans-lenmeldytm

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:[email protected]

Share.
error: 注意: 右鍵複製內容已停用!