仁新醫藥（6696）今（2）日公告，旗下子公司 Belite Bio, Inc. 公布 LBS-008（Tinlarebant）口服新藥在青少年斯特格病變（Stargardt Disease）第三期臨床試驗（DRAGON）關鍵數據展現正向結果。Belite 計畫於 2026 年上半年向美國 FDA 送交新藥查驗登記申請（NDA）。
DRAGON 三期臨床試驗達標，主次指標呈一致趨勢
仁新指出，DRAGON（試驗編號 NCT05244304）試驗結果顯示，眼底自發熒光成像技術（FAF）測量視網膜萎縮區域（DDAF），與安慰劑組相比，試驗組病灶增長速度降低 35.7%（p=0.0033），達到臨床與統計上顯著意義，非研究眼（fellow eye）DDAF 減少 33.6%（p=0.041）；採用自回歸矩陣的事後分析得出的療效亦達 35.4%（p<0.0001）。
在 24 個月的試驗期間中，試驗組與安慰劑組之整體視力變化皆小，與預期一致，也與疾病自然史研究數據一致。Tinlarebant 安全性持續表現良好，與過去試驗結果保持一致，亦展現良好耐受性，僅有 4 名受試者因治療相關事件而停止用藥。
Belite 董事長林雨新表示，DRAGON 最終試驗結果讓斯特格病變疾病治療迎來突破，Tinlarebant 有機會成為首個治療該病的潛在新藥。DRAGON 英國試驗主持人、倫敦 Moorfields 眼科醫院 Michel Michaelides 教授亦指出，數據顯示 Tinlarebant 能顯著延緩病灶進展。Belite 醫務長 Hendrik Scholl 亦強調，口服療法的便利性與確切療效，DRAGON 的數據也為此提供堅實基礎。
市場布局加速推進，LBS-008 多項認證助力審查
仁新表示，目前全球約有兩億名黃斑部病變患者，其中九成為乾性黃斑部病變，但市場上仍無有效口服療法；美國約有 2,000 萬人受影響。至於斯特格病變，其發生率僅約萬分之一，卻多在兒童與青少年快速惡化，多數患者在 20 歲前視力即大幅受損，臨床需求迫切。
目前，LBS-008 已取得美國 FDA 的孤兒藥認證（ODD）、兒科罕見疾病認證（RPD）、快速審查（Fast Track）及突破性治療認定（Breakthrough Therapy），亦在歐洲 EMA、日本 PMDA 取得孤兒藥資格與日本先驅藥品（Sakigake Designation）指定。英國 MHRA 同意以期中資料申請條件式上市許可（CMA），中國 NMPA 亦批准以期中分析提交 NDA 並授予優先審評，Belite 也計畫於 2026 年上半年向 FDA 正式遞交 NDA。
