Bluebird Bio（bluebird） 的基因疗法以严重遗传疾病为主要治疗方向，该公司运用慢病毒载体（lentiviral vector, LVV）技术，旗下多项基因疗法已在欧洲获核准，包含治疗罕见神经退化性疾病的 SKYSONA（elivaldogene autotemcel, Lenti-D） ，以及分别治疗镰刀型贫血（SCD）与 β 地中海贫血的 LentiGlobin 与 Zynteglo。
Bluebird 今年 6 月刚获欧洲药品管理局批准的 SKYSONA，为治疗早期大脑型肾上腺脑白质失养症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的基因疗法 ，在美国进行的一项 3 期临床试验却出现严重不良反应，一位受试男童得到骨髓异常增生症候群（myelodysplastic syndrome），这种症状可能引发白血病。消息一出，不但使 FDA 终止该项临床试验， bluebird 股价也下跌 25%。
慢病毒载体技术治疗遗传性疾病及风险
CALD 是一种严重神经退化性疾病，患者因为 ABCD1 基因突变导致脂肪酸大量堆积、侵害脑神经，因此造成神经退化。Bluebird 的疗法采用 Lenti-D 慢病毒载体，将有功能的 ABCD1 基因送到病患造血干细胞中，借此分解堆积过多的脂肪酸。
但是 bluebird 的慢病毒载体技术近来却负面消息不断，除了此次 CALD 患者接受治疗后出现骨髓异常增生症候群，今年 2 月治疗镰刀型贫血的基因疗法 LentiGlobin，也因引发急性骨髓性白血病案例，导致两项临床试验紧急喊停。
在欧洲谈不拢药物价格，将专心发展美国市场
打击 bluebird 的另一个坏消息，是他们决定将已获核准的药物撤出欧洲市场。Bluebird 旗下治疗 β 地中海贫血的 Zynteglo 在 2019 年就获核准，但因药物 180 万美金的高昂定价与欧洲健康当局无法达成协议，因此 bluebird 已于今年 4 月宣布将 Zynteglo 撤出德国市场。
Bluebird 在与许多欧洲国家协议后也遇到同样阻碍，bluebird 认为欧洲市场“还没意识到基因疗法的创新与长久益处”，因此该公司决定将来市场发展会以美国为重心。继今年 6 月 FDA 解除其治疗贫血相关临床试验的搁置状态后，bluebird 已重启试验，并预计于 2021 年年底向 FDA 提出核准申请。
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