出現血癌不良反應!Bluebird 基因療法臨床試驗雙雙喊停

0

美國基因療法公司 Bluebird Bio(bluebird)旗下鐮形血球貧血症(SCD)基因療法 LentiGlobin(bb1111)臨床進程受阻,因試驗有受試者出現急性骨髓性白血病(acute myeloid leukemia, AML)的嚴重不良反應,宣布暫停第 1/2 期與第 3 期臨床試驗(HGB-206 和 HGB-210),並調查 AML 案例的致病原因。

得到 AML 的 3 大猜測

罹患血癌的受試者來自 HGB-206 的 Cohort A(該試驗共分 A、B、C 三組),接受 SCD 治療的時間長達 5.5 年,並於上週診斷出 AML。

雖然不良反應的原因尚未明朗,Bluebird 在記者會中指出 3 個可能的致病要素。其一是自發基因突變(spontaneous genetic mutation),二是受到患者過去療程或 SCD 基因特性影響,使罹患血癌的風險提升,三是 LentiGlobin 採用的慢病毒載體 BB305 所致。而 Bluebird 的研究目標就是找出 AML 不良反應是否與 BB305 有關。

使用 BB305 的貧血基因藥物暫停銷售

同時,Bluebird 旗下另一個產品,治療輸血依賴性 β-地中海貧血(transfusion-dependent β-thalassemia)的基因療法 betibeglogene autotemcel(ZYNTEGLO),也宣吿在釐清 AML 致病主因前停止歐洲地區的銷售。

這是因為 betibeglogene autotemcel 也使用跟 LentiGlobin 相同的慢病毒載體 BB305 進行製造,儘管該藥物已於 2019 年取得歐盟有條件核准,且在臨床試驗中未出現血癌案例,但為了降低意外風險,Bluebird 仍做出銷售喊停的決定。

除了 AML 嚴重不良反應外,LentiGlobin 在 HGB-206 的 Cohort C 的臨床試驗中,也出現臨床第 2 件骨髓化生不良症候群(myelodysplastic syndrome, MDS)案例,第 1 次於 2018 年。

延伸閱讀:Regeneron 聯手 Bluebird 共同開發抗癌細胞療法

參考資料:
1. https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-announces-temporary-suspension-phase-12-and-phase-3
2. https://investor.bluebirdbio.com/events/event-details/bluebird-bio-conference-call-1

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:service@geneonlineasia.com