歐盟首批必治妥施貴寶 CAR-T 療法於多發性骨髓瘤治療

必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb，BMS）於 20 日宣布，歐洲委員會批准其 Abecma（idecabtagene vicleucel）用於治療接受過至少 2 種先導療法的復發與難治型多發性骨髓瘤（relapsed and refractory multiple myeloma，RRMM）成年病人。繼此，Abecma 成為歐盟首個獲批用於此適應證早期療程的嵌合抗原受體（CAR-T）細胞療法，也使 BMS 致力於將細胞療法引入早期療程的目標更進一步。

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復發與難治型多發性骨髓瘤，癌症療法的瓶頸

多發性骨髓瘤（MM）是一種血液惡性腫瘤，其特徵是骨髓中存在惡性漿細胞，通常導致病人貧血、高鈣血症、尿毒症、病理性骨折和反覆感染，約佔所有血液系統惡性腫瘤的 10%。漿細胞則是在骨髓中負責產生抗體的一種白血球。在多發性骨髓瘤中，漿細胞不受控制地生長，排擠健康血球細胞，並產生稱為 M 蛋白的異常蛋白質，會損害腎臟和其他器官。

RRMM 則是對初次治療的原發性耐藥性、在初次治療後早期復發，或在移植後晚期復發的一種多發性骨髓瘤。對於這類病人，常見的治療選擇包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物、單株抗體以及個人化治療，包括自體造血幹細胞移植、檢查點抑制劑與 CAR-T 細胞療法。

Abecma：首款針對 RRMM 的 BCMA CAR-T 細胞療法

Abecma 是首款針對 RRMM 病人 B 細胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 細胞療法，通過促使 CAR-T 細胞增殖和對表達 BCMA 的細胞造成溶解性破壞，為多發性骨髓瘤病人提供了一種新的治療選擇。

本次核准根據 KarMMa-3 臨床試驗結果，試驗對象為接受過 2 到 4 種前期治療仍復發的復發與難治型多發性骨髓瘤病人。Abecma 與標準組合療法的療效相比，在改善無進展存活期（PFS）方面顯著延長，2 項療法中位 PFS 分別為 13.8 個月和 4.4 個月，顯示 Abecma 較標準療程降低 51% 疾病進展或死亡風險的效果。

此外，使用 Abecma 的病人客觀反應率（objective response rate，ORR）顯著提高達 71.3%，其中 43.7% 達到完全或嚴格完全緩解（stringent complete response）。Abecma 在試驗群體中展現一致且良好的安全性，主要的不良反應僅集中在低度和短暫的細胞因子釋放綜合症（CRS）與神經毒性。該藥物成為首個以微小殘留疾病陰性完全緩解（MRD-negative CR）作為主要終點而獲准的療法。

Abecma 目前已在美國、英國、以色列、瑞士和日本獲准用於治療復發或難治型多發性骨髓瘤的不同療程。Bristol Myers Squibb 正試圖將此核准 Abecma 申請治療給付，為病人提供更多選擇與機會。

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參考資料：