歐盟首批必治妥施貴寶 CAR-T 療法於多發性骨髓瘤治療

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必治妥施貴寶(Bristol Myers Squibb,BMS)於 20 日宣布,歐洲委員會批准其 Abecma(idecabtagene vicleucel)用於治療接受過至少 2 種先導療法的復發與難治型多發性骨髓瘤(relapsed and refractory multiple myeloma,RRMM)成年病人。繼此,Abecma 成為歐盟首個獲批用於此適應證早期療程的嵌合抗原受體(CAR-T)細胞療法,也使 BMS 致力於將細胞療法引入早期療程的目標更進一步。

Senolytic CAR-T 細胞:對抗老化代謝功能障礙疾病的新方法(基因線上國際版)

復發與難治型多發性骨髓瘤,癌症療法的瓶頸

多發性骨髓瘤(MM)是一種血液惡性腫瘤,其特徵是骨髓中存在惡性漿細胞,通常導致病人貧血、高鈣血症、尿毒症、病理性骨折和反覆感染,約佔所有血液系統惡性腫瘤的 10%。漿細胞則是在骨髓中負責產生抗體的一種白血球。在多發性骨髓瘤中,漿細胞不受控制地生長,排擠健康血球細胞,並產生稱為 M 蛋白的異常蛋白質,會損害腎臟和其他器官。

RRMM 則是對初次治療的原發性耐藥性、在初次治療後早期復發,或在移植後晚期復發的一種多發性骨髓瘤。對於這類病人,常見的治療選擇包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節藥物、單株抗體以及個人化治療,包括自體造血幹細胞移植、檢查點抑制劑與 CAR-T 細胞療法。

Abecma:首款針對 RRMM 的 BCMA CAR-T 細胞療法

(整理:基因線上)

Abecma 是首款針對 RRMM 病人 B 細胞成熟抗原(BCMA)的 CAR-T 細胞療法,通過促使 CAR-T 細胞增殖和對表達 BCMA 的細胞造成溶解性破壞,為多發性骨髓瘤病人提供了一種新的治療選擇。

本次核准根據 KarMMa-3 臨床試驗結果,試驗對象為接受過 2 到 4 種前期治療仍復發的復發與難治型多發性骨髓瘤病人。Abecma 與標準組合療法的療效相比,在改善無進展存活期(PFS)方面顯著延長,2 項療法中位 PFS 分別為 13.8 個月和 4.4 個月,顯示 Abecma 較標準療程降低 51% 疾病進展或死亡風險的效果。

此外,使用 Abecma 的病人客觀反應率(objective response rate,ORR)顯著提高達 71.3%,其中 43.7% 達到完全或嚴格完全緩解(stringent complete response)。Abecma 在試驗群體中展現一致且良好的安全性,主要的不良反應僅集中在低度和短暫的細胞因子釋放綜合症(CRS)與神經毒性。該藥物成為首個以微小殘留疾病陰性完全緩解(MRD-negative CR)作為主要終點而獲准的療法。

Abecma 目前已在美國、英國、以色列、瑞士和日本獲准用於治療復發或難治型多發性骨髓瘤的不同療程。Bristol Myers Squibb 正試圖將此核准 Abecma 申請治療給付,為病人提供更多選擇與機會。

延伸閱讀:印度製造 CAR-T 療法只要現有十分之一成本,提高中低病人普及率時代來臨?

參考資料:

  1. https://www.nature.com/articles/d41586-024-00879-y
  2. https://baike.baidu.com/item/%E6%9D%A8%E7%92%90%E8%8F%A1/18717352
  3. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2201422
  4. https://www.nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa2120238
  5. https://www.massgeneral.org/doctors/16908/tatsuo-kawai
  6. https://www.nature.com/articles/s41586-023-06594-4

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