欧盟首批必治妥施贵宝 CAR-T 疗法于多发性骨髓瘤治疗

必治妥施贵宝（Bristol Myers Squibb，BMS）于 20 日宣布，欧洲委员会批准其 Abecma（idecabtagene vicleucel）用于治疗接受过至少 2 种先导疗法的复发与难治型多发性骨髓瘤（relapsed and refractory multiple myeloma，RRMM）成年病人。继此，Abecma 成为欧盟首个获批用于此适应证早期疗程的嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法，也使 BMS 致力于将细胞疗法引入早期疗程的目标更进一步。

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复发与难治型多发性骨髓瘤，癌症疗法的瓶颈

多发性骨髓瘤（MM）是一种血液恶性肿瘤，其特征是骨髓中存在恶性浆细胞，通常导致病人贫血、高钙血症、尿毒症、病理性骨折和反复感染，约占所有血液系统恶性肿瘤的 10%。浆细胞则是在骨髓中负责产生抗体的一种白血球。在多发性骨髓瘤中，浆细胞不受控制地生长，排挤健康血球细胞，并产生称为 M 蛋白的异常蛋白质，会损害肾脏和其他器官。

RRMM 则是对初次治疗的原发性耐药性、在初次治疗后早期复发，或在移植后晚期复发的一种多发性骨髓瘤。对于这类病人，常见的治疗选择包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物、单株抗体以及个人化治疗，包括自体造血干细胞移植、检查点抑制剂与 CAR-T 细胞疗法。

Abecma：首款针对 RRMM 的 BCMA CAR-T 细胞疗法

Abecma 是首款针对 RRMM 病人 B 细胞成熟抗原（BCMA）的 CAR-T 细胞疗法，通过促使 CAR-T 细胞增殖和对表达 BCMA 的细胞造成溶解性破坏，为多发性骨髓瘤病人提供了一种新的治疗选择。

本次核准根据 KarMMa-3 临床试验结果，试验对象为接受过 2 到 4 种前期治疗仍复发的复发与难治型多发性骨髓瘤病人。Abecma 与标准组合疗法的疗效相比，在改善无进展存活期（PFS）方面显著延长，2 项疗法中位 PFS 分别为 13.8 个月和 4.4 个月，显示 Abecma 较标准疗程降低 51% 疾病进展或死亡风险的效果。

此外，使用 Abecma 的病人客观反应率（objective response rate，ORR）显著提高达 71.3%，其中 43.7% 达到完全或严格完全缓解（stringent complete response）。Abecma 在试验群体中展现一致且良好的安全性，主要的不良反应仅集中在低度和短暂的细胞因子释放综合症（CRS）与神经毒性。该药物成为首个以微小残留疾病阴性完全缓解（MRD-negative CR）作为主要终点而获准的疗法。

Abecma 目前已在美国、英国、以色列、瑞士和日本获准用于治疗复发或难治型多发性骨髓瘤的不同疗程。Bristol Myers Squibb 正试图将此核准 Abecma 申请治疗给付，为病人提供更多选择与机会。

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参考资料：