基因疗法是一种透过修正潜在遗传问题来治疗或预防疾病的医学方法，借由改变一个人的基因构成而不是使用药物或手术来治疗疾病。基因疗法可以透过多种机制发挥作用，包括用健康的基因复制替换致病基因、将不能正常运作的致病基因去活化、将新的或修饰基因引入体内以帮助治疗疾病，目前针对的热门领域如癌症、遗传疾病与传染病。
RNA 疗法的基因传递技术新进展！（基因线上国际版）CAR-T 细胞疗法让制药业与生技业合作
嵌合抗原受体 T 细胞疗法（Chimeric Antigen Receptor-T cell，CAR-T）是一种新型免疫治疗方法，结合基因治疗与细胞治疗，适用于治疗癌症，从患者血液中提取 T 细胞，接着在实验室中透过添加嵌合抗原受体的基因对其进行修饰。
2017 年美国食品药物管理局（FDA）核准世界上第一个 CAR-T 细胞治疗，于小儿或年轻的 B 细胞急性淋巴性白血病，目前为止已有批准的六种 CAR-T 细胞疗法：诺华（Novartis Pharmaceuticals Corporation）的 Kymriah（tisagenlecleucel）、必治妥施贵宝（BMS）的 Abecma（idecabtagene vicleucel）、杨森药厂（Janssen Biotech）的 Carvykti（ciltacabtagene autoleucelin）、Kite Pharma 的 Yescarta（axicabtagene）及 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）、BMS 与 Juno Therapeutics 的 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）。其中，Abecma更是首个用于治疗多发性骨髓瘤的以细胞为基础的基因疗法。
CAR-T 细胞治疗在全球已逐步发展为制药巨头与生医科技公司的新合作方式，例如拜耳（Bayer）与 Atara Biotherapeutics 近期签订了一项全球许可协议，以开发下一代 ATA3271，这是一种以间皮素为导向的 CAR-T 细胞疗法。
此外，除了应用于血液系统恶性肿瘤之外，更积极开发在实体肿瘤的作用，将推动市场的成长。例如最近的一项研究表明，将免疫细胞注入患者体内，缩小消化系统中的肿瘤，期中结果显示 37 名患者中近 50% 的人肿瘤在治疗后缩小。
细胞治疗以脐带血干细胞为数最多
细胞治疗是将自体（autologous）细胞、或他人的细胞又称为同种异体（allogeneic）细胞，经过体外培养或加工程序之后，再将这些处理过的细胞引进患者体内使用，以达到治疗或预防疾病之目的。
细胞治疗初期发展与基因治疗不同，主要用于抑制器官或骨髓移植后引起的排斥反应；基因治疗则是专注于罕见疾病或遗传性疾病。不过两种治疗方法现在同列为先进医疗产品，适用于治疗心血管疾病、代谢性疾病与癌症。
美国生物制品评估与研究中心（CBER）明确阐述：“细胞治疗产品包括细胞免疫疗法、癌症疫苗与其他类型用于某些治疗适应症的自体及同种异体细胞，包括造血干细胞与成体干细胞、胚胎干细胞。而人类基因疗法则是采取修改或操纵基因表达，或者改变活细胞的生物学特性以用于治疗用途。”
细胞治疗的类型包括免疫细胞、干细胞与其他体细胞。1997 年美国 FDA 核准了人体细胞治疗产品 Carticel，现今纷纷有许多产品核准上市，研究领域最多的是癌症相关治疗领域，神经相关及心脏血管相关次之。进一步分析所使用的细胞类型，多为脐带血造血干细胞、间叶干细胞、脂肪（干）细胞、免疫细胞（含 T 细胞、NK 细胞、树突细胞）。
目前核准最多的为脐带血造血干细胞疗法，可以施行的场域多半为实验室或者生技公司，登记有案的例如 Cleveland Cord Blood Center 的 Clevecord、杜克大学医学院的 Ducord、New York Blood Center, Inc 的 Hemacord、科罗拉多大学脐带血库临床免疫实验室、SSM Cardinal Glennon 儿童医疗中心的 ALLOCORD、MD Anderson 脐带血银行、LifeSouth Community 血液中心以及 Bloodworks。
特殊基因疗法市场展望
较为特别的基因疗法是 2019 年上市的 Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），批准用于两岁以下脊髓性肌肉萎缩症（SMA）I 型患者，其价格高昂，当年要价 212.5 万美金。
制药商诺华公司在今年三月时公布其最新临床试验 SPR1NT 的数据，显示具有三个 SMN2 拷贝基因的儿童在症状出现前接受治疗，达到了与年龄相称的运动里程碑，包括站立及行走。对其他三项研究 START、STR1VE-EU 与 STR1VE-US 的附加事后分析还发现，患有 I 型 SMA 的儿童在治疗后达到或维持了重要的延髓功能测量，包括说话、吞咽和进食的能力以及维持气道保护的能力。
另外，2015 年 安进（Amgen）的 Imlygic（talimogenelaher-parepvec，T-Vec）则是 FDA 核准的第一个以溶瘤病毒药物应用于治疗黑色素瘤，适用于初次手术后又复发的黑色素瘤患者，皮下及淋巴结病变的局部治疗。
Imlygic 的作用机制为将 I 型单纯疱疹病毒进行基因改造，其特性为可在肿瘤内复制并产生 GM-CSF 免疫刺激蛋白，促进抗肿瘤免疫反应的发生，进而引起细胞裂解或死亡。目前也有与其他治疗方法合并使用的临床试验正在进行，希望能够增强免疫系统对抗癌症。
延伸阅读：日本细胞与基因疗法新格局，应用将更趋多元化参考资料：
1. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/what-gene-therapy#:~:text=Gene%20therapy%20is%20a%20technique,that%20is%20not%20functioning%20properly
2. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products
3. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/biologics-guidances/cellular-gene-therapy-guidances
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