诺华（Novartis）旗下 Kymriah （tisagenlecleucel）于 2017 年由 FDA 批准上市，是全球首个获准的 CAR-T 免疫细胞疗法。近期，诺华同时向 FDA 及欧洲药品管理局提交申请，将 Kymriah 用于治疗使用过二线疗法皆无效的复发或难治型滤泡性淋巴瘤（follicular lymphoma, FL）。
FDA 授予 Kymriah 此次的补充生物制剂（sBLA）申请优先审查权，欧盟委员会（EC）先前也已授予其治疗 FL 的孤儿药资格，若获批准，将成为 Kymriah 在癌症领域拿下的第三个适应症。
ELARA 二期临床试验结果
诺华此次的新适应症申请，是基于第 2 期 ELARA 临床试验结果。该试验招募全球来自 12 个国家的 97 名复发或难治型 FL 成年患者，患者在接受 Kymriah 治疗后每 3 个月接受一次评估检查，评估 Kymriah 疗效及安全性。
根据诺华在 ASCO 2021 公布数据显示，受试者中有 66％ 达完全缓解（CR），整体缓解率（ORR）达 86%，达到主要临床试验终点。
值得注意的是安全性方面，治疗后 8 周内，没有受试者出现与 Kymriah 相关的第三级（含）以上细胞激素释放症候群（cytokine release syndrome, CRS）。CRS 是 CAR-T 疗法常见的副作用，会引发过度发炎反应，严重甚至危害性命。
Kymriah 及 CAR-T 核准现况
Kymriah 目前被批准用于治疗两种癌症，分别是儿童及成年的复发或难治型急性淋巴细胞白血病（acute lymphiblastic leukimia, ALL）、以及成年的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL）。
全球已有 30 个国家批准使用 Kymriah，包含美国、欧盟、英国、加拿大等。
FDA 于 2017 年核准首款 CAR-T 疗法 Kymriah 之后，至今核可的其他 4 项 CAR-T 疗法，分别是必治妥施贵宝（BMS）的 Abecma（idecabtagene vicleucel）、Breyanzi（lisocabtagene maraleucel），以及吉立德（Gilead）的 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）、 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）。
延伸阅读：中国核准第 1 款 CAR-T 疗法！Gilead Yescarta 拔头筹参考资料：
1. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-priority-review-us-fda-and-filing-acceptance-ema-kymriah-treat-patients-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
2. https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products
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