再生元（Regeneron）与赛诺菲（Sanofi）联手研发的明星药 dupixent 自推出后，已获得全球多国核准于多种过敏适应症上。美国食品药物管理局（FDA）就于今年 5 月与 6 月分别核准其用于 12 岁以上的嗜伊红性食道炎（eosinophilic esophagitis, EoE）患者与 6 个月至 5 岁、中度至重度的异位性皮肤炎（atopic dermatitis）患者。
然而，目前针对 12 岁以下、患有 EoE 的病童，尚无核准的疗法可适用。再生元于 7 月 14 日发布 dupixent 用于治疗 1 至 11 岁 EoE 病童的第 3 期临床试验结果，其顺利达到试验主要终点。
CAR-T 细胞疗法独占鳌头，基因治疗 5 年跨大步（基因线上国际版）嗜伊红性食道炎的唯一核准疗法 dupixent
EoE 为由过敏原引发的慢性发炎疾病，会随着病情影响到食道的功能。此疾病常见于年轻男性，但不论儿童或成人皆有可能发生。而于儿童常见的症状包含胃食道逆流、呕吐及吞咽困难等，都会影响到生长与发育，并可能引起进食的恐惧与焦虑。目前该疾病的治疗主要使用皮质类固醇（corticosteroids）或饮食疗法，严重者还需使用鼻胃管为时以确保足够的热量摄取。而目前美国唯一一个、同时也是第一个核准用于治疗 EoE 的药物，正是再生元的 dupixent，每周 300 毫克的剂量可用于治疗 12 岁以上的患者。
Dupixent 为全人源单株抗体药物，能抑制 IL-4、IL-13 讯息传导途径，借此降低第二型辅助 T 细胞引发的免疫失调反应。为扩大 dupixent 的 EoE 治疗族群，再生元于第三期临床试验中，根据体重将 102 名 1 至 11 岁的孩童分类为高剂量、低剂量与安慰剂组别，再分别给予 dupixent 与安慰剂治疗。疗程 16 周时，约 68% 的高剂量组别与 58% 的低剂量组别达到了临床试验的组织学主要终点－食道上皮细胞上的嗜酸性球（eosinophils ）的细胞计数 ≤ 6 个细胞/高倍视野（hpf）。
此外，再生元也指出接受 dupixent 治疗的儿童食道内的嗜酸性球细胞技术与基线值相比，减少了 86%；反之，安慰剂则增加了 21%。在使用显微镜测量高剂量与低剂量活检样本的疾病严重程度，也发现与基线相比分别降低了 0.88 与 0.84 个单位。
再生元的过敏明星药
除美国 FDA 核准的治疗族群外；欧盟也核准 dupixent 用于治疗 6-11 岁孩童的第二型严重气喘（type 2 severe asthma）与 12 岁以上、中度至重度异味性皮肤炎（atopic dermatitis）患者。
自 2017 年首度核准上市以来短短五年，dupixent 就已为两公司带来可观利润，根据赛诺菲（Sanofi）的 2021 年年度财报指出，该药物的净销售额为 52 亿欧元。而 2022 年更为 dupixent 大放异彩的一年，屡获多项适应症核准；然而两公司也还在马不停蹄对其开发新治疗族群，其他也同在第 3 期临床试验的适应症包含结节性痒疹（prurigo nodularis）、慢性阻塞性肺病（chronic obstructive pulmonary disease, COPD）等。
延伸阅读：欧盟扩大核准再生元、赛诺菲过敏药 Dupixent，治疗 6-11 岁严重气喘儿©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
