Editas 基因治疗进展,EDIT-301 用于镰形血球贫血 1/2 期更新数据

0

基因编辑公司 Editas Medicine 致力研发以 CRISPR 技术为基础的治疗方法,针对适应症包含视网膜病变、癌症、先天性贫血等疾病都有相关对应研发产品线。12 月 6 日,该公司宣布旗下用于严重镰形血球贫血症 (sickle cell disease, SCD)  的基因治疗 EDIT-301 最新试验结果,确认疗效与安全性无虞。

镰形血球贫血症疾病治疗现况

镰形血球贫血症是一种遗传性血液疾病,由于第 11 对染色体上的 hemoglobin-β 基因异常,病人红血球因异常变为镰刀状,不仅降低血红素的携氧功能,也会因镰形血球反复发作导致血管阻塞疼痛(veso-occlusive pain episodes)、以及其他关节骨骼症状。

据估计,美国目前有超过 100,000 人患有镰形血球贫血症。治疗方式主要可以分为1. 药物治疗,如 Hydroxycarbamide,为一种核糖核苷酸还原酶(ribonucleotide reductase, RNR),以及 2. 红血球输血,以及 3. 造血干细胞(Hematopoietic stem cells, HSCs)移植。但各有治疗困境,例如输血有面临免疫排斥与铁质过度沉积问题,造血干细胞移植者则可能引发急性或慢性移植物对抗宿主疾病(Graft-versus-host disease, GVHD)反应。

基因治疗 EDIT-301 第 1/2 期试验初步结果

Editas Medicine 旗下的 EDIT-301 基因治疗原理,是将病人的 CD34+ 自体造血干细胞进行基因编辑,在 gamma globin (HBG1, HBG2) 基因的启动子(promoter)处进行修饰,使其能够提升胎儿血红素(fetal hemoglobin)生成量,可以用于镰形血球贫血症、与输血依赖性 β-地中海贫血(transfusion dependent thalassaemia, TDT),进而成为一次性的治疗方法。

第 1/2 期试验 RUBY 此次公布新数据,是针对两名镰形血球贫血症病人受试者,接受单剂 EDIT-301 治疗后追踪观察结果,皆没有出现镰形血球贫血症的主要症状血管阻塞(vaso-occlusive),也没有发生严重不良反应。

两名受试者都成功达到嗜中性球与血小板植入(neutrophil engraftment),两名分别追踪 1.5 个月与 5 个月时间,5 个月后,第一名受试者的平均血红素(hemoglobin)浓度可达正常值区间 16.4 g/dL,胎儿血红素(Hemoglobin fetal, HbF) 比例为 45.4%。

延伸阅读:Editas Medicine 用 CRISPR 体内治疗视网膜病变!解析第 1/2 期初步临床数据

参考资料:
https://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-positive-safety-and-efficacy-data

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系:service@geneonlineasia.com

error: 注意: 右键复制内容已停用!