一个新药上市，需经过实验室研发、评估作用机转、量化生产、剂型设计、动物毒理试验、临床试验等过程，依据PhRMA在 2016 年统计，整个时程平均为 10-12 年。由于，儿童和成人的生理差异，使得有些药物适应症无法通用或者必需多花一段时间再次进行临床试验才能上市。
近日，根据 Dana-Farber波士顿儿童癌症和血液疾病中心的一项研究显示，儿童需比成年人多等待 6.5 年，才能获得新的抗癌药物，因为FDA核准的癌症药物从成人的第一次临床试验到儿童的第一次临床试验平均需要 6.5年。该研究发表在《European Journal of Cancer》上。
该研究团队蒐集从 1997 年至 2017 年期间的抗癌药物的临床试验到 FDA 核准上市的时程数据，并且进行分析。他们透过临床试验注册数据、已发表的文献和肿瘤学摘要、以确定相关的临床试验和其开始日期。
在那段时间内，他们发现 126 种药物被 FDA 核准治疗肿瘤。接着，排除不用于儿童的激素调节剂后，分析 117 种药物。其中，有 15 种（12.8％）药物尚未在儿童中进行过试验，只有 6 种药物（5.1％）包括儿童适应症。
该研究作者Steven DuBois博士表示，尽管知道已核准的药物是有效的抗癌药物，但开始在儿童中研究该疗法还需要很长时间。身为照顾年轻癌症患者的医生，这一点非常令人沮丧。若他是癌症孩子的父母，他不会支持这一点。
反对儿童癌症药物延迟上市的群体表示，对于命在旦夕的癌症儿童而言，药物审查时间的拖延时间太长，再加上一些临床试验也证实特定成人临床试验的药物在儿童身上却显出不错的疗效。然而，也有不少人支持延后儿童癌症药物上市，以确保确保易受伤害的儿童的安全，并且只依据成人癌症病患的活动力，进行儿童药物的开发。
近日，美国儿童加速治愈研究与权益法案（Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act, RACE）可望通过，提升在儿童中进行评估以及儿科癌症具有潜在生物学相关性的新癌症疗法的要求。DuBois 博士也表示，该研究能作为制定该新政策的基准。
参考资料：
1. PhRMA (2016) , “Biopharmaceutical Research Industry Profile 2016”
2. European Journal of Cancer, 2019; 112: 49 DOI: 10.1016/j.ejca.2019.02.011
3. https://medicalxpress.com/news/2019-05-children-cancer-average-years-longer.html
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