中国科学家于 11 月利用 CRISPR 创造出抗爱滋病毒的婴儿，引起全球各界譁然，被科学界砲轰该研究离经叛道，违反伦理。
与之相反，CRISPR 先驱张峰创立的基因编辑公司 Editas Medicine（Editas）则循规蹈矩向美国食品药物管理局（FDA）提交其 CRISPR 技术治疗第十型莱伯氏先天性黑蒙症（Leber’s Congenital Amaurosis type 10, LCA 10）的临床试验审查（Investigational New Drug, IND），他们将该疗法命名为 EDIT-101。FDA 随后于 11 月 30 日核准该临床试验进行。Editas 计划在该第 1/2 期开放标示且剂量递增的临床试验中招募 10 至 20 名患者，以测试 EDIT-101 的安全性、耐受性和疗效。
随着 IND 的核准，Editas Medicine已经从 Allergan 获得了 2500 万美元的权利金支付（Milestone Payments）。二公司早于2017年3月开始合作，共同开发严重威胁视力疾病的实验性眼科药物。
Editas 总裁兼执行长 Katrine Bosley 表示：“对于基因组编辑领域来说，FDA 核准 EDIT-101 的IND是一个重要时刻，更重要的是，对患者来说更是一个重要的里程碑，因为我们现在距离LCA10的治疗更近了一步。这一时刻对我们来说是一个真正令人兴奋的时刻，我们也期待著作为一家临床公司开始我们的下一阶段，即是利用 CRISPR 技术的力量来改变世界各地严重疾病患者的生活。”
FDA 局长：基因编辑应遵守伦理道德底线 若违反应将逐出科学界
虽然中国科学家和 Editas 虽然都利用 CRISPR 来编辑人体内基因，但却截然不同，中国科学家编辑了胚胎，而且基因体变化会传递给未来的孩子，但是 Editas的技术是标靶眼睛中的细胞，而不会在繁殖中发挥作用。
FDA 局长 Scott Gottlieb 对此也说出重话：“科学界应该毫不怜悯地执行其道德规范，任何与伦理发生冲突的研究都应该“被驱逐出去”。”
延伸阅读：首例基因编辑婴儿中国诞生？ 科学界对此强烈谴责！参考资料：
1. http://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-fda-acceptance-ind-application-edit
2. https://www.statnews.com/2018/11/30/editas-crispr-trial/
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
