來自美國麻州的 Apellis Pharmaceuticals 近期公布旗下藥物 SYFOVRE（pegcetacoplan 注射液）獲得美國食品藥物管理署（FDA）的核准，可用於治療老年黃斑部病變（age-related macular degeneration, AMD）所誘發的地理萎縮症（geographic atrophy, GA），成為第一個、也是唯一一個獲准的 GA 療法。
Prevent Blindness 的執行長 Jeff Todd 更為此道賀：「有史以來第一次，我們終於可為 GA 療法的核准慶祝！而這對於所有殷殷期盼著失明療法上市的 GA 患者及其家屬來說，都是歷史性、具有希望的一天！」
AMD 地理萎縮症新福音！
在眾多已開發國家中，老年性黃斑部病變為導致長者失明的主要原因；而 GA 為老年性黃斑部病變的晚期型態，為一不可逆的疾病，約 2.5 年就可能影響到中央視力。由 GA 所導致的失明會干擾到患者的日常活動，進而嚴重影響其生活品質。
由 Apellis 所開發的 SYFOVRE 能透過標靶 C3，全面性地控制人體免疫系統中的補體系統（complement system）。值得注意的是，SYFOVRE 並不能完全治癒 GA。在用於評估該藥物療效與安全性的第 3 期臨床試驗 OAKS 與 DERBY 中，SYFOVRE 降低了 GA 患者病變的速度，且隨著時間推移，更能看見療效的提升。其中，在 DERBY 試驗中的每月注射療程可見最佳療效：每月減少病變生長速度高達 36%。另外，SYFVORE 的安全性也在將近 12,000 次注射後展現；使用該藥物的常見不良反應包含眼部不適、新生血管性 AMB、玻璃體飛蚊症（vitreous floaters）及結膜出血（conjunctival hemorrhage）等。
根據 Apellis 的新聞稿指出，SYFOVRE 預計於今年 3 月於全美國的藥物經銷商、藥局以每劑 2,190 美金上市。此外，該藥物也正在受歐洲藥品管理局（European Medicines Agency）審核中，預估將於 2024 年初公布核准與否；Apellis 也已提交 SYFOVRE 的上市申請至加拿大監管當局，盼能助全球更多受 GA 所擾的患者。
深耕標靶 C3 療法開發的 Apellis
Apellis 旗下療法產線治療的疾病多元，包含眼部、神經學疾病及罕見疾病等。該公司的首項核准藥物為治療罕病的藥物 EMPAVELI（systemic pegcetacoplan），於 2022 年獲得核准，可用於治療陣發性夜間血紅素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH），而該藥物的核准當年，也為 Apellis 帶來 6500 萬美元的營收。
此次 SYFOVRE 的核准為 Apellis 的第二項核准藥物，更是全球首個獲核准的 GA 療法。Apellis 的共同創辦人兼執行長 Cedric Francois 指出其為患者及 Apellis 寫下里程碑，而該藥物療效隨時間增加、彈性劑量的特性都讓 Apellis 相信該藥物能為 GA 患者帶來具有意義性的改變。
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