来自美国麻州的 Apellis Pharmaceuticals 近期公布旗下药物 SYFOVRE（pegcetacoplan 注射液）获得美国食品药物管理署（FDA）的核准，可用于治疗老年黄斑部病变（age-related macular degeneration, AMD）所诱发的地理萎缩症（geographic atrophy, GA），成为第一个、也是唯一一个获准的 GA 疗法。
Prevent Blindness 的执行长 Jeff Todd 更为此道贺：“有史以来第一次，我们终于可为 GA 疗法的核准庆祝！而这对于所有殷殷期盼著失明疗法上市的 GA 患者及其家属来说，都是历史性、具有希望的一天！”
AMD 地理萎缩症新福音！
在众多已开发国家中，老年性黄斑部病变为导致长者失明的主要原因；而 GA 为老年性黄斑部病变的晚期型态，为一不可逆的疾病，约 2.5 年就可能影响到中央视力。由 GA 所导致的失明会干扰到患者的日常活动，进而严重影响其生活品质。
由 Apellis 所开发的 SYFOVRE 能透过标靶 C3，全面性地控制人体免疫系统中的补体系统（complement system）。值得注意的是，SYFOVRE 并不能完全治愈 GA。在用于评估该药物疗效与安全性的第 3 期临床试验 OAKS 与 DERBY 中，SYFOVRE 降低了 GA 患者病变的速度，且随着时间推移，更能看见疗效的提升。其中，在 DERBY 试验中的每月注射疗程可见最佳疗效：每月减少病变生长速度高达 36%。另外，SYFVORE 的安全性也在将近 12,000 次注射后展现；使用该药物的常见不良反应包含眼部不适、新生血管性 AMB、玻璃体飞蚊症（vitreous floaters）及结膜出血（conjunctival hemorrhage）等。
根据 Apellis 的新闻稿指出，SYFOVRE 预计于今年 3 月于全美国的药物经销商、药局以每剂 2,190 美金上市。此外，该药物也正在受欧洲药品管理局（European Medicines Agency）审核中，预估将于 2024 年初公布核准与否；Apellis 也已提交 SYFOVRE 的上市申请至加拿大监管当局，盼能助全球更多受 GA 所扰的患者。
深耕标靶 C3 疗法开发的 Apellis
Apellis 旗下疗法产线治疗的疾病多元，包含眼部、神经学疾病及罕见疾病等。该公司的首项核准药物为治疗罕病的药物 EMPAVELI（systemic pegcetacoplan），于 2022 年获得核准，可用于治疗阵发性夜间血红素尿症（paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH），而该药物的核准当年，也为 Apellis 带来 6500 万美元的营收。
此次 SYFOVRE 的核准为 Apellis 的第二项核准药物，更是全球首个获核准的 GA 疗法。Apellis 的共同创办人兼执行长 Cedric Francois 指出其为患者及 Apellis 写下里程碑，而该药物疗效随时间增加、弹性剂量的特性都让 Apellis 相信该药物能为 GA 患者带来具有意义性的改变。
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
