血友病商机大基因治疗三雄谁能占先机？！

血友病（hemophilia）为凝血功能缺失的遗传疾病，患者身体的不同部位发生自发性出血，出血量取决于患者的严重程度，如果不妥善处理，可能会造成永久性伤害。最常见的血友病类型为凝血因子 VIII 缺失的 A 型，其次为凝血因子 IX 缺失的 B 型，仅 A 型的四分之一。根据美国血友病基金会估计，男性出生发生 A 型血友病机率高于女性，约 1/5000。

Leerink 投资银行分析师 Joseph Schwartz 表示，未来每位血友病基因治疗费用可能高达 150 万美金。这使得 BioMarin 药厂、Spark Therapeutics（Spark）以及 UniQure 等基因治疗三雄正争先恐后想成为第一个进入血友病基因治疗市场的公司。

目前血友病基因疗法的领先者为 UniQure 和 BioMarin。其中，UniQure 所研发的 B 型血友病基因疗法 AMT-061 已完成第二期临床试验，该疗法于 2017 年 10 月取得美国 FDA 的突破性疗法认定（breakthrough therapy），预计今年（2018 年）第三季进行第三期临床试验，并且预计 2020 年前，成为第一个上市的 B 型血友病基因疗法。

BioMarin 所研发的 A 型血友病基因疗法为 Valrox（valoctocogene roxaparvovec），该疗法也于 2017 年 10 月取得美国 FDA 的突破性疗法认定，目前正在进行第三期临床试验。Schwartz 分析师预计 Valrox 于 2022 年取得美国上市许可，成为第一个上市的 A 型血友病基因疗法。，并且可望于 2030 年达到45亿美元的高峰销售额。

Spark 紧追在后，它研发的 A 型血友病基因疗法 SPK-8011 正进行第 1/2 期临床试验。Schwartz 分析师预计 SPK-8011 于 2022 年取得美国上市许可，并且可望于 2030 年达到 40 亿美元的销售额。此外，Spark 也与 Pfizer 药厂共同研发 B 型血友病基因疗法 SPK-9001，也正进行第 1/2 期临床试验。Schwartz 分析师预测 SPK-9001 于 2027 年达到 10 亿美元的销售额以及 1 亿 3400 万专利授权金。

延伸阅读：以病毒为载体基因疗法对抗 B 型血友病

参考资料：
1. https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts
2. https://www.investors.com/news/technology/biomarin-spark-hemophilia-gene-therapies/
3. https://endpts.com/is-biopharmas-first-1-5m-therapy-now-in-phase-iii/
4. https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-04-06/after-1-million-drug-flop-uniqure-seeks-gene-therapy-revival