血友病商機大基因治療三雄誰能占先機？！

血友病（hemophilia）為凝血功能缺失的遺傳疾病，患者身體的不同部位發生自發性出血，出血量取決於患者的嚴重程度，如果不妥善處理，可能會造成永久性傷害。最常見的血友病類型為凝血因子 VIII 缺失的 A 型，其次為凝血因子 IX 缺失的 B 型，僅 A 型的四分之一。根據美國血友病基金會估計，男性出生發生 A 型血友病機率高於女性，約 1/5000。

Leerink 投資銀行分析師 Joseph Schwartz 表示，未來每位血友病基因治療費用可能高達 150 萬美金。這使得 BioMarin 藥廠、Spark Therapeutics（Spark）以及 UniQure 等基因治療三雄正爭先恐後想成為第一個進入血友病基因治療市場的公司。

目前血友病基因療法的領先者為 UniQure 和 BioMarin。其中，UniQure 所研發的 B 型血友病基因療法 AMT-061 已完成第二期臨床試驗，該療法於 2017 年 10 月取得美國 FDA 的突破性療法認定（breakthrough therapy），預計今年（2018 年）第三季進行第三期臨床試驗，並且預計 2020 年前，成為第一個上市的 B 型血友病基因療法。

BioMarin 所研發的 A 型血友病基因療法為 Valrox（valoctocogene roxaparvovec），該療法也於 2017 年 10 月取得美國 FDA 的突破性療法認定，目前正在進行第三期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 Valrox 於 2022 年取得美國上市許可，成為第一個上市的 A 型血友病基因療法。，並且可望於 2030 年達到45億美元的高峰銷售額。

Spark 緊追在後，它研發的 A 型血友病基因療法 SPK-8011 正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預計 SPK-8011 於 2022 年取得美國上市許可，並且可望於 2030 年達到 40 億美元的銷售額。此外，Spark 也與 Pfizer 藥廠共同研發 B 型血友病基因療法 SPK-9001，也正進行第 1/2 期臨床試驗。Schwartz 分析師預測 SPK-9001 於 2027 年達到 10 億美元的銷售額以及 1 億 3400 萬專利授權金。

延伸閱讀：以病毒為載體基因療法對抗 B 型血友病

參考資料：
1. https://www.hemophilia.org/About-Us/Fast-Facts
2. https://www.investors.com/news/technology/biomarin-spark-hemophilia-gene-therapies/
3. https://endpts.com/is-biopharmas-first-1-5m-therapy-now-in-phase-iii/
4. https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-04-06/after-1-million-drug-flop-uniqure-seeks-gene-therapy-revival