全世界約有近 3,800 萬 HIV-1 帶原者，而美國估計有 120 萬的患者。 HIV-1 感染是無法治癒的，抗病毒治療雖然有效，但必須終身用藥，因為 HIV-1 很早就潛伏在長壽的休息記憶（resting-memory）CD4+ T 細胞中。當停止抗逆轉濾病毒藥物療法（antiretroviral therapy，ART）時這些潛伏的前病毒會加劇病毒血症（viremia），因此需要終生接受治療。
但現在，美國科學家表示，一種治療愛滋病的新方法—由臍帶血中移植抗 HIV 的幹細胞，已經取得成功，並用於治療一名患有白血病和攜有 HIV 的混血 ( mixed-race ) 中年婦女；經過治療後，她多年來沒有再感染 HIV。使用臍帶血幹細胞，而非過去由成年捐贈者獲得幹細胞的方式，增加了在所有種族背景的人中藉由幹細胞移植治癒 HIV 的潛力。繼去年 2 月該案例研究的初步細節在第 29 屆逆轉錄病毒和機會性感染年會上公佈後，相關研究 3 月 17 日發表於《Cell》期刊。
目前全球共五例愛滋病痊癒案例，多為幹細胞移植成功
2009 年的「柏林患者（Timothy Ray Brown）」罹患急性白血病，也是 HIV 痊癒的全球首例，此後， 2019 年的「倫敦患者 ( Adam Castillejo )」罹患霍金奇氏淋巴瘤（Hodgkin lymphoma, HL）和「杜塞道夫（Düsseldorf）患者」，透過 CCR5Δ32 同合子型的（homozygous）CCR5Δ32/Δ32 同種異體成體幹細胞移植治癒了 HIV-1。三位患者都接受了幹細胞移植作為其癌症治療的一部分。雖然後來柏林病人仍不敵血癌病逝，但成功的案例的確相當鼓舞人心。
在所有病例中，供體細胞都來自兼容或匹配的成年人，且帶有兩個 CCR5 Δ32拷貝突變，這是一種自然突變，可阻止病毒進入和感染細胞來抵抗 HIV 。 CCR5 是 β-趨化因子 ( β-chemokine ) 的受體基因，是 HIV-1 用來感染 CD4+ T 細胞的主要輔助受體。在編碼區刪除 32 個鹼基對 CCR5Δ32/Δ32 同合子型的 CCR5 Δ32 移碼突變消除了 CCR5 的細胞表面表達。這種變化賦予了對 CCR5 嗜性 HIV-1 變體的天然抗性。
美國加州大學洛杉磯分校（University of California, Los Angeles，UCLA）的 Yvonne Bryson 博士說：「 HIV 的流行在種族上非常多樣化，對於有色人種或不同種族的人來說，要找到充分匹配、没有血緣關係的的成年捐贈者極其罕見。使用臍帶血細胞，增加了不同種族的 HIV 帶原者和需要移植的其他疾病患者獲得治療的機會。」她與約翰霍普金斯大學（Johns Hopkins University）的 Deborah Persaud 博士共同領導此研究。
罕見的 CCR5 Δ32 突變的同合子型造成匹配上的困難
大約有 10% 的北歐白人攜帶 CCR5 的 Δ32 突變，但只有大約 1% 的白種人是 CCR5 Δ32 突變的同合子型，在其他人群中則更罕見。這種罕見限制了將帶有有益突變的幹細胞移植到有色人種患者體内的可能性，因為幹細胞移植通常需要供體和受體之間充分的匹配。
由於要找到與位患者攜帶的突變相容的成年捐贈者的機會微乎其微，研究小组從儲存的臍帶血中移植了帶有 CCR5Δ32/Δ32 的幹細胞，試圖同時治療這位「紐約患者」的癌症和 HIV 。治療團隊將臍帶血細胞與來自患者親屬的幹細胞一起注入，以增加手術成功的機率。Bryson 博士說：「若單使用臍帶血，可能没有足夠的細胞，而且在注入臍帶血後，它們需要更長的時間來填補；但若採用匹配的患者親屬幹細胞和臍帶血細胞的混合物，可以讓臍帶血細胞啟動。」
移植手術成功地緩解了「紐約患者」的 HIV 和白血病，至今已持續 4 年多。移植手術37 個月後，患者停止服用HIV抗病毒藥物。持續對她的病情監測的醫師表示，自從停止抗病毒治療以來，她的 HIV 檢測已經超過 30 個月無 HIV 病毒反應（在撰寫該研究時，僅 18 個月）。
Persaud 博士表示：「包含 CCR5Δ32/Δ32 細胞的幹細胞移植，為 HIV 帶原者和血癌患者提供了附加的治療方法。」然而，由於該過程具有侵入性，幹細胞移植（包括突變和不突變）僅被考慮用於因其他原因需要移植的人，而不是單用於治療 HIV；在患者接受幹細胞移植之前需要接受化療或放療先破壞現有的免疫系统。
以 CCR5Δ32/Δ32 細胞為 HIV 患者幹細胞移植的價值在於同步治療癌症
研究團隊的這項研究指出了 CCR5Δ32/Δ32 細胞作為一部分的真正重要作用，因為迄今為止所有成功的治療都是使用這種突變的細胞群，而移植沒有突變的新幹細胞的研究都未能治癒 HIV 。作者強調：「如果要為 HIV 感染者進行癌症治療，首要任務應該是尋找 CCR5Δ32/Δ32 細胞，因為這樣就有可能同時實現癌症和 HIV 的治療。但仍需要更多的努力來篩選 CCR5Δ32 突變的幹細胞捐贈者和供體。」
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