第 40 届的 JP Morgan 健康医疗大会在昨日（1 月 10 日）正式展开后，全球各大药厂与生技公司相继公布了许多合作收购案与年度财报。基因线上编辑团队整理了大会第二天的精华，邀请读者一同来暸解全球生医产业的新鲜大事！
Amgen 与 Arrakis therapeutics 联手研发多标靶 RNA 降解小分子疗法
安进（Amgen）和 Arrakis Therapeutics 宣布将共同研发 RNA 降解疗法，会以多重疗法针对较难以药物治疗的目标，透过诱导核酸酶的机制，选择性破坏病原体蛋白的 RNA 编码。
Arrakis 首先会根据安进提列的一系列 RNA 小分子标靶药物（RNA-targeted small molecure, rSM）化合物做研究，再共同合作将分子设计成具特异性降解的 RNA 标靶药，之后由安进主导临床研究的部分。根据合作协议条款，安进会预先给予 Arrakis 7500 万美元以支付初期研究的费用，而倘若临床、品管和销售部分有达到特定目标，Arrakis 也将可会获取高达数十亿美元的特许权费用。
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罗氏（Roche）自 2014 年来已经持续投资美国生技公司 Freenome 总计近 11 亿美元，此次持续投入 2.9 亿美元钜资 ，预期能加速癌症早期诊断检测的发展，提供更客制化的精准医疗服务。
Freenome 主要使用多体学平台，以常规抽血流程进行癌症的早期诊断。结合分子生物学、计算生物学（computational biology）与机器学习（machine learning）检测和疾病相关的游离生物标记物。Freenome 目前已开发基于机器学习的多体血液检测来筛检大肠癌，正在进行大规模临床研究。此外，也将扩增多体学平台结合至多种其他癌症的生物标记；接下来将根据患者个案的风险评估，量身制定相关检测。
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bluebird bio 在 2022 年将会专注于 FDA 对公司的两大基因疗法的审核，分别为治疗 β 型的地中海贫血的 Betibeglogene autotemcel 和治疗大脑型肾上腺脑白质失养症（cerebral adrenoleukodystrophy, CALD）的 elivaldogene autotemcel，预计于2022年第3季在美国上市。
除此之外，也预期在 2022 年年中完成第三个基因疗法 lovotibeglogene automcel 的生产，用于治疗镰刀形红血球疾病（sickle-cell disease），目前正在评估此疗法对 18 岁以下患者的作用，预计在 2023 年第1季提交生物制剂许可申请（Biologics license application, BLA）。
bluebird bio 也同时宣布2021年财报，截至2021 年 12 月 31 日止，所有的现金与证券余额为 4.42 亿美元，预计2022 年在推动药品上市的花费将低于 4 亿美元。
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当各大公司在宣布合作收购案或财报时，瑞士药厂艾伯维（AbbVie）却发表了不一样的声明，重新调整其对类风湿性关节炎明星药 Rinvoq 和干癣用药 Skyrizi 的销售规划。艾伯维将 Rinvoq 在 2025 年的预估销售额减少 5 亿美元，并对 Skyrizi 的预估销售额增加了 5 亿美元，并重申此药物组合的在 2025 年的销售预估总额为150 亿美元。
艾伯维声称之所以会调整 Rinvoq 的预期销售额是由于其药在审核时因安全问题而受到审查，使使用对象受限于尚未使用过 TNF 抑制剂的患者，此警告将会标注于药品的安全标签上，并影响到药品在美国的销售。而 Skyrizi 调整的部分则是因为在干癣患者的销售有亮眼的成绩，让艾伯维十分看好后续的销售状况。
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参考资料：
1. https://www.prnewswire.com/news-releases/amgen-and-arrakis-therapeutics-announce-multi-target-collaboration-to-identify-novel-rna-degrader-small-molecule-therapeutics-301458380.html
2. https://www.prnewswire.com/news-releases/significant-investment-accelerates-freenomes-multiomics-platform-for-the-early-detection-of-cancer-301457689.html
3. https://www.businesswire.com/news/home/20220111005696/en/bluebird-bio-to-Provide-Update-on-Program-Milestones-and-2022-Financial-Outlook-at-the-40th-Annual-J.P.-Morgan-Healthcare-Conference
4. https://news.abbvie.com/news/press-releases/abbvie-confirms-guidance-greater-than-15-billion-in-combined-risk-adjusted-sales-for-rinvoq-and-skyrizi-in-2025.htm
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