17 日，荷兰生技公司 Argenx 宣布其重症肌无力（myasthenia gravis, MG）疗法 Vyvgart （efgartigimod）获 FDA 核准，用于治疗重症肌无力成人患者。
Efgartigimod 的作用原理是与新生儿 Fc 受体（neonatal Fc receptor, FcRn）结合，也就是一种 FcRn 拮抗剂，这也是 FDA 核准的第一款也是唯一以 FcRn 拮抗剂药物治疗重症肌无力症。
什么是重症肌无力
重症肌无力是一种慢性自体免疫疾病，患者免疫系统产生异常的乙酰胆碱受体（anti-acetylcholine receptor, AChR）抗体，AChR 是一种 IgG 免疫球蛋白，会导致神经与肌肉之间的讯息传递受干扰。
当随意肌（voluntary muscles）不受神经系统控制，会出现症状包含眼皮下垂、脸部表情肌肉与吞咽动作肌肉异常，导致严重呼吸问题可能致命。
Efgartigimod 作用原理及临床数据
Efgartigimod 获准用于治疗 AChR 抗体阳性的重症肌无力患者，efgartigimod 透过与患者体内 FcRn 结合，防止 FcRn 将免疫球蛋白 IgG 运送至血液中。 AChR 属于一种 IgG，能够清除人体内外来入侵的病菌，但当浓度过高并攻击肌肉细胞，便导致重症肌无力。
此次核准是基于一项为期 26 周的三期试验，该试验招募 167 名重症肌无力患者。结果显示在治疗后第一周期评估患者的日常功能，efgartigimod 组有 68% 症状改善，相较安慰剂组仅 30％。
FDA 已分别于 2017、2020 年授与 efgartigimod（ARGX-113）孤儿药及快速审查资格。
中国再鼎医药买下大中华区开发权
今年 efgartigimod 在亚洲市场也有所突破。1 月，Argenx 与中国再鼎医药签订合作协议，再鼎医药以 1.75 亿美元换取 efgartigimod 在大中华地区的开发权利，并负责该药物在大中华区的二期临床试验。依合约内容，此次 FDA 批准 efgartigimod 用以治疗重症肌无力后，再鼎医药也将再支付 2,500 万美元。
延伸阅读：新颖抗体治疗恢复突触形成！治疗神经肌肉疾病？参考资料：
1. https://www.argenx.com/news/argenx-announces-us-food-and-drug-administration-fda-approval-vyvgarttm-efgartigimod-alfa-fcab
2. https://www.argenx.com/news/argenx-and-zai-lab-announce-strategic-collaboration-efgartigimod-greater-china
©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
