美知名財經與投資諮詢公司點名 2 家 12 月潛力生技股：Bluebird Bio 和 Structure Therapeutics

在生物技術股市市場經歷長達兩年的低迷之後，根據美國財經與投資諮詢公司 The Motley Fool 的一篇報導指出，2023 年 12 月將迎來轉機。特別是 Bluebird Bio 和 Structure Therapeutics 這兩家公司，因為以下的重要事件，可能將會推動兩間公司的股價上揚。本篇綜合調查並整理了兩家公司的相關研究背景，與相關的產業動態供讀者參考。

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Bluebird Bio：lovo-cel 鐮刀型紅血球疾病新療法正等 FDA 核准

Bluebird Bio 是一家專注於研究、開發與商業化轉型基因療法的生技公司，主要針對嚴重的遺傳疾病提供治療方案。Bluebird Bio 所開發的治療方法，包括用於輸血依賴型（重度 β 型地中海型貧血症）、鐮刀型紅血球疾病與腎上腺腦白質失養症（Adrenoleukodystrophy，ALD）的治療方法。

Bluebird Bio 目前正在等待美國食品和藥物管理局（FDA）對其基因療法 lovo-cel 的審核結果，預計將於 12 月 20 日前出爐。lovo-cel 是一種用於治療鐮刀型紅血球疾病的研究中細胞療法。簡單來說，這種療法涉及修改患者自己的造血幹細胞基因，以產生功能性血紅蛋白。過程通常包括從患者體內採集幹細胞，使用基因編輯技術在實驗室中修改細胞的基因，然後將修改後的細胞重新輸回患者體內，通過產生健康的紅血球來緩解鐮刀型紅血球疾病的症狀。

在治療市場方面，一旦此基因療法核准上市，將面臨輝瑞的 Oxbryta 等傳統鐮刀型貧血治療方法，以及 CRISPR Therapeutics 和 Vertex Pharmaceuticals 聯手開發的基因編輯療法 exa-cel 的市場競爭，未來的市場變化值得進一步關注。

值得一提的是，目前 Bluebird Bio 的市值約為 4.25 億美元，如果近期獲得此一重大核准，相關小型生物技術類股的股價可能會顯著上漲。然而，以　Bluebird Bio　本身的資金來說，在 lovo-cel 獲得核准後，可能需要再進一步募集資金，因此對於長期投資者來說，這可能是一個極具潛力的投資時間點。

Structure Therapeutics：第 2 型糖尿病與肥胖症治療新秀

近年來，第 2 型糖尿病和肥胖症等代謝疾病已成為製藥界的重點。該領域的領先公司包括諾和諾德（Novo Nordisk）和禮來（Eli Lilly），代表性藥物分別為 semaglutide 和 tirzepatide。儘管如此，包括輝瑞與 Structure Therapeutics 在內的其他公司，也都在努力藉由開發口服治療方法，投入治療第 2 型糖尿病與肥胖症的市場。

Structure Therapeutics Inc. 專注於開發和提供新型口服治療藥物，以治療醫療需求尚未被滿足的慢性疾病。旗下主要候選產品：GSBR-1290，是一種口服小分子激動劑（Small Molecule GLP-1 Receptor Agonist），這是一種用於成人減重和第 2 型糖尿病患者的口服型 GLP-1 受體激動劑。目前 GSBR-1290 正在進行臨床試驗，公司預計將在下個月報告該藥物在第 2 型糖尿病患者中進行的 2a 期臨床試驗結果。

儘管這個早期階段的試驗因其樣本量較小而未得到市場的關注，然而根據GlobeNewswire 的報告，2023 年的 GLP-1 受體激動劑市場的規模將從 2022 年的 12.48 億美元增長至 13.07 億美元，呈現出 4.8% 的年增長率（CAGR），因此 GSBR-1290 也將是一個值得追蹤的潛力標的。雖然目前第 2 型糖尿病與肥胖症市場由諾和諾德與禮來主導，但像是先前曾經遇到 Ozempic（semaglutide 的商品名）供不應求的困境，因此像 GSBR-1290 這樣的潛力新藥依然具有脫穎而出的空間，而即將發布的數據可能成為 Structure Therapeutics 的重要轉捩點。

另外一提，該公司還在開發針對其他 G 蛋白偶聯受體（G-protein-coupled receptors，GPCRs）的口服小分子治療藥物，用於治療肺部和心血管疾病。這包括針對特發性肺纖維化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）和肺動脈高血壓（pulmonary arterial hypertension）的 ANPA-0073，它是一種針對阿培林受體（apelin receptor）的藥物，以及一種針對 IPF 的 LTSE-2578，一種口服小分子溶血磷脂酸 1 受體拮抗劑（lysophosphatidic acid 1 receptor antagonist）的研究藥物。

延伸閱讀：生技投資新寵！製藥產業近期表現亮眼的 3 枚新星！

參考資料：

1.https://www.nasdaq.com/articles/2-biotech-stocks-that-could-soar-in-december

2.https://mydoctor.kaiserpermanente.org/ncal/Images/GEN_HEM_betathal_Chinese_tcm63-229531.pdf

3.https://www.nhlbi.nih.gov/health/sickle-cell-disease

4.https://www.tfrd.org.tw/tfrd/rare_b/view/id/34

5.https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36161320/

6.https://www.oxbryta.com/

7.https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-global-exa-cel

8.https://www.sciencealert.com/the-global-ozempic-shortage-could-last-a-very-long-time-heres-why

9.https://geneonline.news/novo-nordisk-overview/

10.https://geneonline.news/eli_lilly_overview/