進攻人體內的基因治療!諾華、Precision BioScience 合作開發血液疾病療法

0

近日諾華(Norvartis)藥廠宣佈,與基因編輯公司 Precision BioScience 展開合作,將取得 Precision BioScience 的人體內基因編輯技術全球獨家授權,雙方共同開發鐮刀型紅血球疾病(Sickle Cell Disease)基因療法。

有別於現有多數血液遺傳性疾病的基因療法,採用的是人體外基因編輯途徑(如 CAR-T 在實驗室中改造免疫 T 細胞),諾華與 Precision 則是看準體內基因療法的需求進行合作。據協議,諾華將支付 7,500 萬美金預付款,以及可能高達 14 億元里程碑金。

ASGCT 基因與細胞療法會議,專家談法規監管動向!(基因線上國際版)

Precision 旗下 ARCUS 助開發人體內基因療法

美國公司 Precision 專精基因編輯相關技術,此次合作的核心,是 Precision 獨家授權其基因編輯技術 ARCUS,提供諾華開發客製核酸酶(nuclease),用於將有治療效果的基因片段帶到患者體內標靶位置。目標是研發血液遺傳性疾病一次性的治療方案,例如鐮刀型紅血球疾病、β 型地中海型貧血。

ARCUS 和較常聽到的 CRISPR 都屬於基因編輯工具,但兩者使用不同的核酸酶進行切割 DNA  片段。ARCUS 的核酸酶是一種來自萊茵衣藻(Chlamydomonas reinhardtii)的天然酵素,稱為 I-Crel,屬於核酸內切酶(endonuclease)。其特點是具有高特異性切割能力、能夠精準 knock-in、knock-out 目標 DNA,或是修復活體細胞壞損的基因片段。

Precision 運用 ARCUS 核酸酶將正常的基因片段(payload)運送到患者基因組中,該片段基因可以插入基因組中正確的位點,取代突變的致病基因,且不會影響患者的其他 DNA 的表達功能。

血液性疾病的基因、細胞療法正熱

近期在血液相關遺傳性疾病領域,相繼出現許多新興療法的臨床數據、或核准進展。其中一項是 6 月中,美國公司 Bluebird Bio 獲得 FDA 諮詢委員會以 13:0 一致認同,建議核准其 β 型地中海型貧血的基因療法 beti-cel;該公司的另一項 β 地中海貧血療法 Zynteglo 是在 2019 年獲核准。

此外,Vertex、CRISPR 兩基因編輯公司近期也宣布以 CRISPR 技術為基礎療法,用於治療鐮刀型紅血球疾病、 β 型地中海型貧血試驗正向結果,並且持續朝減低地中海貧血患者的輸血負擔、提高鐮刀型紅血球疾病的胎兒血紅蛋白(fetal hemoglobin)水平方向改善。

延伸閱讀:拜耳、GSK、諾華、羅氏共組精準癌症聯盟(PCC),推動全球癌症患者做基因檢測

參考資料:
1. https://www.businesswire.com/news/home/20220621005983/en/Precision-BioSciences-Announces-In-Vivo-Gene-Editing-Collaboration-with-Novartis-to-Develop-Potentially-Curative-Treatment-for-Disorders-Including-Sickle-Cell-Disease

©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因線上版權所有 未經授權不得轉載。合作請聯繫:service@geneonlineasia.com