在過去一年內，歐洲核准不少突破性的細胞及基因療法，包含 Novartis 的 Kymriah和 Gilead/Kite 的Yescarta 等 CAR-T 療法，以及 Spark/Roche 的 Luxturna 和 Bluebird 的 Zynteglo 等基因療法。因此，許多投資紛紛湧入細胞和基因治療新紅海。然而，歐洲各國仍有許多重大挑戰，包含新穎療法藥價太高、數據收集問題、保險給付系統和專業知識，不同國家的衛生系統和法規要求。
近日，由再生醫學聯盟（The Alliance for Regenerative Medicine, ARM）發表的一篇新報告所提出的四大建議解決上述問題，歐洲各國應該盡快改革其醫療科技評估（health technology assessment, HTA）和保險給付（reimbursement）、大型倡議（initiatives）等政策，以加速推動歐洲各國新生的細胞和基因治療等新興醫療產品（advanced therapy medicinal product, ATMP）發展。
建議一：調整醫療科技評估（HTA）框架以適用 ATMP：
（a）提高驗證替代終點（validated surrogate endpoints）的可行性，以評估長期結果
（b）執行進一步研究以改進間接比較的方法
（c）支持泛歐自然史數據集的開發、驗證和使用
（d）能充分利用且發揮卓越中心的科學、臨床和 HTA 專業知識
（e）採用經濟模型的變化，例如改進推斷方法（extrapolation）
建議二：贊成更廣泛地應用有條件保險給付方案：
有條件的保險給付有可能根據監管機構核准時可用的數據減輕影響持續時間的不確定性。該方法已在多個國家使用，建議在歐洲能更廣泛地應用於 ATMP。
建議三：制定泛歐倡議，以創造：
（a）真實世界證據（real world evidence, RWE）基礎設施
RWE 的發展有助於解決長期效應、安全、與健康相關的生活質量以及醫療資源使用的不確定性。在歐洲層面開發 RWE 基礎設施和共同框架是必須且重要的，以支持長期證據生成和其步驟，以提高專門為 ATMP 收集的證據品質。
（b）新的早期對話機會
須考慮 ATMP 的具體需求及其所適用的患者群體，以及透過其餘歐盟和國家資金為早期對話活動提供更多機會。將為開發人員（尤其是中小企業）提供早期洞察力，幫助他們了解產品特定不確定性的解決方法，以及如何減輕這些不確定性。
（c）及時有效地為所有歐盟患者提供跨境 ATMP 治療
儘管現有立法已促進歐洲的跨境治療，但仍然存在取得 ATMP 的限制障礙，因為它們通常透過卓越中心提供，而該中心並非始終存在於國家或地區層面。特別是那些迫切需要採取措施協調和資助歐洲一級的跨境 ATMP 治療。
建議四：支持更廣泛地應用獲取創新和資金安排，例如：
（a）按績效付費（pay-for-performance）
（b）年金付款（Annuity payments），即是分年付款
（c）轉型治療專項資金
需要新的保險給付模式以確保患者及時獲得創新醫藥品，同時保持醫療系統的可持續性。如果不採用該新模型，一些轉型療法可能無法覆蓋部分或全部歐洲國家的患者，有些可能面臨退出市場的風險。
該報告由德國藥品價格衛生經濟學家兼法律仲裁委員會成員 Frank-Ulrich Fricke、瑞典衛生經濟學家 Ulf Persson、英國國家衛生與臨床優化研究所的新興醫療產品（advanced therapy medicinal product, ATMP）專家 Pilar Pinilla -Dominguez 以及法國衛生最高委員會兼歐洲藥物管理局顧問兼法國早期對話專家 Mira Pavlovic 等歐盟 HTA 專家和償付制度機構的負責人和專家共同討論合著。
延伸閱讀：歐盟創新醫藥先導計畫 引領藥物開發邁入數位新時代參考資料：
1. http://www.pmlive.com/pharma_news/europe_urged_to_adapt_faster_to_gene_therapy_challenges_1293434
2. Recommendations for Timely Access to Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) in Europe
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