吉立亞醫藥 43 億美元成功收購 CymaBay,開創 PBC 治療新紀元

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吉立亞醫藥(Gilead Sciences, Inc.,下文簡稱吉利亞)在 2 月 12 日宣布以總價值 43 億美元收購 CymaBay 公司。CymaBay 的主要潛力藥 seladelpar 用於治療原發性膽汁性膽管炎(Primary Biliary Cholangitis,PBC),此交易將可強化吉立亞現有的肝臟藥物產品組合。

吉立亞醫藥啟動全球 ALL4Liver 贈款計劃,幫助實現世界衛生組織 2030 年消除病毒性肝炎目標(基因線上國際版)

原發性膽汁性膽管炎,女性肝功能的隱性殺手

吉立亞在 2023 年 7 月啟動全球 ALL4Liver 贈款計劃,幫助世界衛生組織實現 2030 年消除病毒性肝炎目標。吉利亞旗下肝病藥物包含 B 型肝炎(HBV)、D 型肝炎(HDV)、代謝功能障礙相關脂肪性肝炎(MASH)與原發性硬化性膽管炎(Primary Sclerosing Cholangitis)等,顯示公司對於肝臟慢性疾病的持續投入。

吉利亞醫藥旗下肝病醫藥組合
(來源: 官網; 製表: 基因線上)

PBC 是一種罕見的「慢性膽汁淤積性肝病」,主要會逐漸損害 40 歲以上女性(每 1,000 名 40 歲以上女性中就有 1 人)的肝臟內膽管,這種損害會阻礙膽汁的正常流動,而隨著膽汁的積累,將導致發炎與纖維化,常見的早期症狀是搔癢和疲勞,最終可能進展為肝硬化、肝衰竭,並可能需要進行肝臟移植。

PBC 的確切病因尚不完全清楚,但一般認為其涉及遺傳易感性與環境因素,這些因素觸發對膽管細胞的不當自體免疫反應。雖然 PBC 主要影響中年婦女,但也可能發生在男性身上。PBC 的症狀在不同個體之間差異很大。在疾病早期階段,病人可能根本沒有症狀。當症狀出現時,可能包括疲勞、搔癢、眼睛和嘴巴乾燥(西卡綜合症)、右上腹不適和皮膚顏色變深。隨著疾病進一步進展,可能出現更嚴重的併發症,如黃疸、由於體液積聚導致的腿、腹部腫脹(水腫與腹水),也可能導致骨質疏鬆等。

Seladelpar 3 期 RESPONSE 試驗,呈現 PBC 顯著療效

Seladelpar 是一種口服選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體 δ(peroxisome proliferator-activated receptor delta,PPARδ)激動劑。PPARδ 為一種轉錄因子,於人體內的主要功能為脂肪燃燒與抗發炎作用,其抑制發炎化學物質產生的效果對 PBC 疾病治療有效。

在關鍵的 3 期 RESPONSE 試驗中,seladelpar 在生化反應主要複合終點(seladelpar 試驗組為 61.7%,安慰劑為 20.0%)、標準化 12 個月鹼性磷酸酶(seladelpar 試驗組為 25.0%,安慰劑為 0.0%)均達到了與安慰劑相比的統計學顯著性。對於持續 12 個月的中度至重度搔癢病人,6 個月後其搔癢症狀有顯著改善。

Seladelpar 獲 FDA 與 EMA 積極審查認定

美國食品藥物管理局(FDA)目前已完成備案審查並接受 seladelpar 的新藥申請(New Drug Application),並授予優先審查權,處方藥使用者付費法案(Prescription Drug User Fee Act)實施日期預計為今(2024)年 8 月 14 日。Seladelpar 獲得 FDA 的突破性療法認定,顯示此藥對於無肝硬化或處於代償性肝硬化階段的 PBC 病人具有重大創新與潛在的臨床優勢。

在歐洲藥品管理局(EMA)方面,Seladelpar 則通過 PRIME 狀態認定,以利加速此藥物開發與審核過程,更快地提供給 PBC 病人。除此之外,Seladelpar 在美國和歐洲皆獲得孤兒藥認定。

吉立亞董事長兼執行長 Daniel O’Day 表示:「我們期待利用吉立亞在治療肝病方面的知識與經驗來推動 seladelpar 的開發。基於 CymaBay 團隊迄今為止良好的研發成果,我們將有潛力解決 PBC 病人未滿足的重大需求。」

CymaBay Therapeutics 總裁兼執行長 Sujal Shah 則表示:「今天與吉立亞達成的協議是 CymaBay 多年來致力於推進 seladelpar 的結晶。現在 seladelpar 已獲得 FDA 的優先審查,CymaBay 很高興吉立亞能夠運用其監管和商業專業知識,盡快將 seladelpar 提供給 PBC 病人。」

延伸閱讀:基因線上吉利亞醫藥相關報導

參考資料: 

1. https://www.gilead.com/news-and-press/press-room/press-releases/2024/2/gilead-sciences-expands-liver-portfolio-with-acquisition-of-cymabay-therapeutics

2. https://www.cymabay.com/

3. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/bile-duct

4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK459209/

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