吉立亞醫藥（Gilead Sciences, Inc.，下文簡稱吉利亞）在 2 月 12 日宣布以總價值 43 億美元收購 CymaBay 公司。CymaBay 的主要潛力藥 seladelpar 用於治療原發性膽汁性膽管炎（Primary Biliary Cholangitis，PBC），此交易將可強化吉立亞現有的肝臟藥物產品組合。
吉立亞醫藥啟動全球 ALL4Liver 贈款計劃，幫助實現世界衛生組織 2030 年消除病毒性肝炎目標（基因線上國際版）原發性膽汁性膽管炎，女性肝功能的隱性殺手
吉立亞在 2023 年 7 月啟動全球 ALL4Liver 贈款計劃，幫助世界衛生組織實現 2030 年消除病毒性肝炎目標。吉利亞旗下肝病藥物包含 B 型肝炎（HBV）、D 型肝炎（HDV）、代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）與原發性硬化性膽管炎（Primary Sclerosing Cholangitis）等，顯示公司對於肝臟慢性疾病的持續投入。
(來源: 官網; 製表: 基因線上)
PBC 是一種罕見的「慢性膽汁淤積性肝病」，主要會逐漸損害 40 歲以上女性（每 1,000 名 40 歲以上女性中就有 1 人）的肝臟內膽管，這種損害會阻礙膽汁的正常流動，而隨著膽汁的積累，將導致發炎與纖維化，常見的早期症狀是搔癢和疲勞，最終可能進展為肝硬化、肝衰竭，並可能需要進行肝臟移植。
PBC 的確切病因尚不完全清楚，但一般認為其涉及遺傳易感性與環境因素，這些因素觸發對膽管細胞的不當自體免疫反應。雖然 PBC 主要影響中年婦女，但也可能發生在男性身上。PBC 的症狀在不同個體之間差異很大。在疾病早期階段，病人可能根本沒有症狀。當症狀出現時，可能包括疲勞、搔癢、眼睛和嘴巴乾燥（西卡綜合症）、右上腹不適和皮膚顏色變深。隨著疾病進一步進展，可能出現更嚴重的併發症，如黃疸、由於體液積聚導致的腿、腹部腫脹（水腫與腹水），也可能導致骨質疏鬆等。
Seladelpar 3 期 RESPONSE 試驗，呈現 PBC 顯著療效
Seladelpar 是一種口服選擇性過氧化物酶體增殖物激活受體 δ（peroxisome proliferator-activated receptor delta，PPARδ）激動劑。PPARδ 為一種轉錄因子，於人體內的主要功能為脂肪燃燒與抗發炎作用，其抑制發炎化學物質產生的效果對 PBC 疾病治療有效。
在關鍵的 3 期 RESPONSE 試驗中，seladelpar 在生化反應主要複合終點（seladelpar 試驗組為 61.7%，安慰劑為 20.0%）、標準化 12 個月鹼性磷酸酶（seladelpar 試驗組為 25.0%，安慰劑為 0.0%）均達到了與安慰劑相比的統計學顯著性。對於持續 12 個月的中度至重度搔癢病人，6 個月後其搔癢症狀有顯著改善。
Seladelpar 獲 FDA 與 EMA 積極審查認定
美國食品藥物管理局（FDA）目前已完成備案審查並接受 seladelpar 的新藥申請（New Drug Application），並授予優先審查權，處方藥使用者付費法案（Prescription Drug User Fee Act）實施日期預計為今（2024）年 8 月 14 日。Seladelpar 獲得 FDA 的突破性療法認定，顯示此藥對於無肝硬化或處於代償性肝硬化階段的 PBC 病人具有重大創新與潛在的臨床優勢。
在歐洲藥品管理局（EMA）方面，Seladelpar 則通過 PRIME 狀態認定，以利加速此藥物開發與審核過程，更快地提供給 PBC 病人。除此之外，Seladelpar 在美國和歐洲皆獲得孤兒藥認定。
吉立亞董事長兼執行長 Daniel O’Day 表示：「我們期待利用吉立亞在治療肝病方面的知識與經驗來推動 seladelpar 的開發。基於 CymaBay 團隊迄今為止良好的研發成果，我們將有潛力解決 PBC 病人未滿足的重大需求。」
CymaBay Therapeutics 總裁兼執行長 Sujal Shah 則表示：「今天與吉立亞達成的協議是 CymaBay 多年來致力於推進 seladelpar 的結晶。現在 seladelpar 已獲得 FDA 的優先審查，CymaBay 很高興吉立亞能夠運用其監管和商業專業知識，盡快將 seladelpar 提供給 PBC 病人。」
延伸閱讀：基因線上吉利亞醫藥相關報導參考資料：
3. https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/bile-duct
4. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK459209/
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