再生醫療發展趨勢與戰略佈局國際論壇,基因、細胞治療發展可期!

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10 月 6 日,由財團法人台灣醫界聯盟基金會主辦「再生醫療發展趨勢與戰略佈局國際論壇」,邀請來自全球再生醫學領域專家講者,深入介紹基因與細胞治療的相關政策沿革、技術發展、試驗與藥物進展等,共同討論許多新興治療藥品的將來走向。

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全球再生醫療的研發、核准現況

論壇首先由再生醫療聯盟(Alliance for Regenerative Medicine, ARM)科學與產業事務經理 Josephine Lembong 博士進行演講,ARM 是再生醫療的大型國際聯盟組織,全球有超過 450 個會員組織,涵蓋生技醫藥公司、研究單位、病人團體等。ARM 的 Lembong 博士的演講從監管單位法規規範、投資與試驗進展現況、製程技術等面向,綜觀介紹基因與細胞治療的發展情形。

ARM 的 Josephine Lembong 博士

法規核准方面,Lembong 博士提及 2022 年是再生醫療重要的一年,除了有許多罕見疾病的基因治療獲核准,此外也有相當多創新的免疫治療方法出現,第一個 CRISPR 基因治療產品核准上市更是指日可待;該實驗性體外(ex vivo) 基因編輯治療 CTX001 由 CRISPR Therapeutics, Vertex Pharmaceuticals 兩公司共同研發,用於鐮刀型紅血球疾病,2019 年已經獲得美國 FDA 快速審查(Fast Track)資格,預計近年即將達成批准。

根據 GlobalData 統計,全球有超過 1,000 項細胞與基因治療核准上市,從 2021 年以來核准數量增加 5% 穩定成長。由所有核准項目的所在地區來看,北美佔比最高(651 項),其次是亞太地區(453 項),接著是歐洲(230 項)。

至於進行中的臨床試驗適應症分佈,據 ARM 出版分析報告顯示,2022 年上半年所有試驗約有 60% 是針對常見疾病如癌症、中樞神經系統(CNS)、感染性疾病、糖尿病等,其餘 40% 則是用於罕見疾病如血液性疾病。所有治療中有將近 50% 使用的載體技術是慢病毒(lentivirus),而基因治療領域則有較高比例採用腺相關病毒(adeno-associated virus, AAV)。

Lembong 博士總結基因與細胞治療的未來走向,她指出可以朝三大方向進步: 1)量化生產、2)優化政策與管制環境、3)持續將更多疾病範疇納入治療範圍。例如 FDA、EMA 等監管單位也正在努力制定新的製程指引,將來對 AAV 載體品質管控將有更嚴格規範以確保治療品質。

南韓發展概況

接著韓國仁荷大學藥學系教授、尖端再生醫療產業協會(Council for Advanced Regenerative Medicine, CARM)秘書長 Bryan Choi 以「南韓再生醫療的發展與產業化」為題進行演講。

Choi 教授介紹韓國衛生福利部(Ministry of health and welfare, MOHW)規範細胞治療、基因治療、組織工程治療(tissue-engineering therapy)等新興藥品,適用於 ARM (advanced regenerative medicine)審查管道,主管機關會依治療方式的風險等級分為低度風險(low risk)、中度風險(medium risk)、高度風險(high risk)三層級評估。

截至 2021 年底為止,有將近 100 間韓國生技醫藥公司涉略基因與細胞治療藥物,包含 GC Cell, Daewoong 等。其中有 50 間上市公司,25 項臨床試驗進行中。此外韓國也以壯大的 CDMO 產業聞名,包含 LG, SK Pharma, Samsung Biologics,建立重要的再生醫療產業鏈。

而提到亞洲國家的再生醫療發展,不得不提日本的以京都大學為核心發起的組織 CiRA(Center for iPS Cell Research and Application),CiRA 帶動日本 iPSC 的政策、產業、學術研究共同進展。Choi 教授分享韓國也成立了尖端再生醫療產業協會(Council for Advanced Regenerative Medicine, CARM) ,由超過 100 個成員組織組成,Choi 教授總結說道未來亞洲將成為全球再生醫療重要的發展地區。

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