4 月 8 日，Arrakis Therapeutics（Arrakis）与 Roche 药厂签署有关 RNA 小分子标靶药物（RNA-targeted small molecule, rSM）的战略合作和授权协议。他们将一起开发 rSM 药物，并且用于治疗癌症、免疫系统、传染病、神经科学、眼科和罕见疾病等疾病。
Roche 将向 Arrakis 支付 1.9 亿美元的现金，前者且还将获得任何商业产品的各种临床前、临床、商业和销售里程碑付款和授权使用费。尽管没有公布具体金额，但他们仍表示，此合作案的潜在总价值可能超过数十亿美元。
RNA 在 DNA 和蛋白质之间扮演承先启后的角色，携带从 DNA 到核糖体的指令，实际上是根据这些指令组装成蛋白质。Arrakis 采用多因素分析整个 RNA生命周期的各种机制，并且汇整 RNA 生物资讯学和结构工具、精选的化学文库、RNA 特异性测试和 RNA 指引的药物化学。
Arrakis 执行长 Michael Gilman 博士表示，很高兴能与 Roche 强大的研发团队合作。双方拥有在 RNA 层面获得新标靶药物的共同愿景，进而发现可治疗高度未满足医疗需求的疾病新药，这项合作案也将增加专有的 rSM 开发平台，将替患者带来更多新疗法。除了与 Roche 的合作之外，还将进一步增强 Arrakis 的能力，并推进针对当今药物无法解决的疾病的全资 rSM 计划。
接着，Arrakis 创办人兼研发长 Jennifer C. Petter 博士提到，透过在 RNA 生物学领域的开创性工作，他们建立一个平台以创建和调整药物研发工具，使其能够预测和验证 RNA 标靶的结构，然后定位可药物化的口袋，辨识类似药物的命中位点并进行药物化学研究，最后进行开发针对功效、选择性和安全性进行优化的新型RNA 标靶药物。另外，与 Roche 的合作案强调其 rSM 平台的内在价值，并将使双方能够继续在该领域做出领先群雄的发现和进一步的科学贡献。
延伸阅读：没有永远的对手！Alnylam 携手 Dicerna 开发新 RNAi 疗法参考资料：
1. https://arrakistx.com/news/press-releases/arrakis-therapeutics-enters-strategic-collaboration-and-license-agreement-with-roche/
2. https://www.biospace.com/article/arrakis-inks-deal-with-roche-that-could-hit-several-billion-dollars-/
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