10 月 4 日，法国药厂赛诺菲（Sanofi）与美国 RNA 治疗公司 miRecule 宣布达成战略合作，将结合赛诺菲的药物复合体平台（conjugation platform）与 miRecule 的 RNA 治疗产品线，共同研发用于颜面肩胛肱骨型肌肉失养症（Facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD）的 RNA-抗体复合体（conjugate）药物。miRecule 将收到来自赛诺菲 3000 万美金预付款项，以及后续高达 4 亿里程碑金。
杨森药厂首项细胞疗法，获得欧洲核准用于治疗多发性骨髓瘤 （基因线上国际版）目前仍无药物核准用于颜面肩胛肱骨型肌肉失养症（FSHD）
罕见疾病 FSHD 是因显性基因突变，造成颜面、肩胛部、及上臂肌肉无力或肌肉萎缩的疾病，是第二常见的肌肉失养症。全球有超过 100 万名 FSHD 病人，大多数在 10-20 岁间发病，症状会在数十年内逐渐恶化，肌肉萎缩情形可能扩散到身体其他部位，而女性病人疾病进展普遍较为缓慢。
尽管 FSHD 疾病进展缓慢，有的病人透过维持规律运动与复健能维持基本肌肉运动功能。但对于较重度病人而言，除了接受类固醇药物或外科手术的侵入性治疗，目前并没有其他有效的治疗选项。
miRecule 的 FSHD 候选药物与技术平台受青睐
为了研发以 RNA 药物治疗 FSHD，赛诺菲看中 miRecule 的技术优势，目标合作研发能精准传递至目标器官的抗体-RNA 复合体（antibody-RNA conjugate, ARC）药物。
miRecule 旗下候选 RNA 药物 MC-DX4 借由抑制肌肉异常的 DUX4 基因表现达到治疗效果，FSHD 与 DUX4 基因突变有关。MC-DX4 则是运用 miRecule 主力发展的大数据基因分析 DREAmiR 技术平台所研发，DREAmiR 数据库包含来自数千名病人的基因组资讯，该公司再进一步专利 RNA 分子开发用于该遗传性疾病的治疗。这次与赛诺菲的合作是 miRecule 针对 DREAmiR 技术平台签署的第一项授权交易。
赛诺菲方面，则负责提供 Nanobody 技术结合 RNA 与抗体分子，这是一项奈米分子结合技术，透过将上述 RNA 分子，形成药物复合体让药物分子维持更佳结构稳定性。
延伸阅读：单剂 AZ、赛诺菲抗体药 Nirsevimab，大幅降低婴儿感染 RSV©www.geneonline.news. All rights reserved. 基因线上版权所有 未经授权不得转载。合作请联系：service@geneonlineasia.com
