7 月 3 日，赛诺菲公司（Sanofi S.A.）与再生元制药公司（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）正式宣布，其药物 Dupixent（dupilumab）已获得欧洲药品管理局（European Medicine Agency，EMA）批准，作为成人难治性慢性阻塞性肺病（chronic obstructive pulmonary disease，COPD）患者的附加维持性治疗。此项批准使 Dupixent 成为 10 多年来首个针对 COPD 的新疗法。
Sanofi and Regeneron’s Dupixent Approved as First-in-World Treatment For Uncontrolled COPD（基因线上国际版）Dupixent 为 COPD 的全球挑战带来希望
根据世界卫生组织（World Health Organization，WHO）的数据，COPD 被认为是全球第三大死因，2024 年共计 7,905 例死亡病例。这种常见的肺部疾病会导致气流受限，进而引发呼吸问题，主要病因是过量痰液。虽有多种病因，但吸烟是最主要的因素，占超过 70% 的 COPD 病例。一项模型研究利用 2010 年至 2018 年的历史数据进行估算，并结合全球疾病负担数据库中的风险因素，预测到 2050 年全球 COPD 病例将达 6 亿例。
Dupixent 的批准为 COPD 患者带来转机，并可能改善患者的生活质量。再生元公司董事会联席主席、总裁兼首席科学官 George D. Yancopoulos 表示：“Dupixent 获得 COPD 的批准是一个期待已久的转折点，这将改变那些连简单任务都无法完成的患者的生活，并降低住院、不可逆健康衰退和绝望感的风险。我们为 Dupixent 成为首个针对多种疾病的首创疗法而感到自豪。”
Dupixent 第三期临床试验的安全性与疗效
Dupixent 成功获批是基于其在 BOREAS 和 NOTUS 两项第三期试验中的结果，这些试验评估了该药物在具有 2 型发炎迹象（特定为血液嗜酸性粒细胞数量 ≥ 300 个/μL）的难治性 COPD 患者中的安全性和疗效。在 BOREAS 试验中，共有 468 名参与者，该药物显示出显著的肺功能改善和较安慰剂更大的急性加重减少。在 NOTUS 试验中，涉及 470 名参与者，重点关注药物的安全性，并显示出急性加重的减少。接受 Dupixent 的参与者在生活质量方面也有改善，这一点通过圣乔治呼吸问卷（St. George’s Respiratory Questionnaire，SGRQ）评估，相比接受安慰剂的参与者更为明显。
在为期 52 周的观察期间，两项试验均显示出患者状况的一致改善。在初期阶段，肺功能（支气管扩张剂前 FEV1）有显著改善，12 周标记时分别增加了 160 mL 和 139 mL，而安慰剂组仅增加了 77 mL 和 57 mL。主要结果显示，参与者的中度至重度 COPD 急性加重率年减少率分别为 30% 和 34%。
此外，Dupixent 在不同患者亚组中也显示出一致的疗效，包括那些具有较高基线呼气一氧化氮分数（FeNO）的患者，这是一种呼吸道发炎的标志。这些研究表明，不论患者的基线 FeNO、吸烟状况、加重病史或基线肺功能如何，Dupixent 相比安慰剂均能改善治疗结果。
Dupixent 的作用机制与再生元的 VelocImmune 技术
该药物是通过再生元的 VelocImmune 技术研发的。这一创新技术生产优化的人类单克隆抗体，针对白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）进行作用，且不产生免疫抑制效果。该机制能够抑制 IL-4 和 IL-13 的信号传导，从而减少 2 型炎症。广泛的第三期试验研究表明，Dupixent 有望成为欧盟（EU）220,000 名 COPD 成人患者的可行解决方案。
EMA 批准的 Dupixent 由赛诺菲与再生元共同开发，这标志着 COPD 治疗领域的一项重要进展，为患者提供了现有疗法之外的替代选择。总结来看，Dupixent 的 EMA 批准不仅为全球 COPD 患者带来了革命性的治疗选择，也彰显了赛诺菲与再生元在医疗创新领域的领导地位。随着这一首创疗法的推出，我们期待看到其在临床应用中的广泛影响，为那些长期受 COPD 困扰的患者带来更多福音。
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