Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 本周 (11/19) 发布 CRISPR 基因编辑治疗 CTX001的临床试验结果，CTX001可应用于治疗 β 地中海贫血 (beta-thalassemia) 和镰状细胞 (sickle cell) ，相当具前瞻性。 CTX001治疗计划采用患者自体骨髓干细胞，利用 CRISPR-cas9 技术对其进行基因编辑后，再将改造后的细胞输注回病患体内，让正常能长存体内的胎儿血红蛋白 (fetal hemoglobin) 取代镰状细胞和 β 地中海贫血患者的短寿命的胎儿血红蛋白。
全球首例接受基因治疗的地中海贫血患者来自 Vertex 1/2 期临床试验，将科学理论突破性地实现于疾病治疗。研究结果显示两名患者的血红蛋白水平都达正常标准，或仅轻度贫血。该严重 β 地中海贫血患者在接受 9 个月基因编辑的干细胞输注治疗后，总血红蛋白达到 11.9 g / dL（根据 WHO 定义，轻度贫血为血红蛋白超过11 g / dL，而正常贫血为血红蛋白超过 13 g / dL），其病情得到改善不再需要接受每月超过一次的例行性输血；另一方面，该镰状细胞病患接受四个月基因编辑细胞治疗后，达了11.3 g / dL的血红蛋白，不再受血管阻塞危机威胁和慢性疼痛之苦。尽管两名患者均出现了严重副作用，研究人员认为这与放射线治疗去除原有骨髓细胞有关，无关乎 CRISPR 基因编辑治疗本身。
Vertex Pharmaceuticals 和 CRISPR Therapeutics 表示该计画未来还需要更全面的数据来评估患者是否随着时间的推移而有所改善，并可保持无输血、无危机的状态。美国 FDA 亦对相关治疗持谨慎态度，CRISPR 基因编辑技术从实验室和动物测试迅速发展到人类临床治疗领域，一直是备受关注的议题。
参考资料：
https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-positive-safety-and
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