生技投资新宠！制药产业近期表现亮眼的 3 枚新星！ GeneOnline News

在当今瞬息万变的金融市场中，生物科技股票逐渐成为投资者的新宠。这些股票不仅具有创新的科技背景，还与人类健康息息相关，因此具有巨大的市场潜力。然而，选择正确的生物科技股票却不是一件容易的事。在 InvestorPlace 的一篇文章中，作者 Ian Cooper 介绍了三支可能提供市场上最具爆发性机会的生物科技股票。这些股票涵盖了从眼科疾病治疗到人工智能药物开发的多个领域。

Apellis 的 Syfovre 首次获得 FDA 批准用于治疗地理萎缩（基因线上国际版）

Apellis Pharmaceuticals 同时为灵魂之窗与投资者带来希望

(图片来源：apellis 官网)

Apellis Pharmaceuticals（文中简称 AP）的眼科疾病药物 Syfovre 是美国 FDA 批准的地理萎缩的首个治疗方式。AP 专注于开发创新的治疗方法来治疗各种自体免疫和炎症性疾病，主要产品包括名为 pegcetacoplan（商品名 Syfovre），针对玻璃体内部进行治疗的补体 C3 抑制剂，于今年第一季在美国获 FDA 批准，用于治疗乾式老年性黄斑部病变（Age-related macular degeneration，AMD）所造成的地理样萎缩病变 (GA)，而早在 2021 年，FDA 也曾经核准其对一种罕见的血液学疾病（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）的治疗。

日前，因有六位 Syfovre 的受试者眼睛出现发炎症状后，造成股价下跌。尽管如此，却仍有不少分析师指出此间公司的发展机会。举例来说，根据 STATNews 中 Adam Feuerstein 的报导指出，随着眼部注射治疗总数的不断增加，不少投资者相信，导致该公司眼病治疗药物 Syfovre 脱轨的严重安全问题正在消退，更令人鼓舞的是，在最近的市场低迷以及可能改变游戏规则的眼科药物影响下，AP 甚至有可能成为潜在的收购目标，特别是对于即将面临专利到期的公司而言。

Recursion Pharmaceuticals 受 Nvidia 挹注 5000 万美元，成外界瞩目焦点

(图片来源：https://spectrum-engineers.com/project/recursion-pharmaceuticals/)

受 Nvidia 挹注 5000 万美元的 Recursion Pharmaceuticals（文中简称 RP）近年透过与国际药厂的合作并结合自家生成式 AI 的技术不断的成长，在 2020 年 8 月开始与 Bayer 的合作，在肺、肝和心脏等多个器官系统中，共同探索新的纤维化疾病治疗方法，合作中 Bayer 提供大约 50 万种化合物与深入的科学专业知识。

在 2021 年 12 月，RP 则与 Roche 旗下的 Genentech 在神经科学与肿瘤学领域建立合作关系，利用机器学习和大规模筛选方法（High Content Screening Methods）绘制复杂的生物学图谱，通过 RP 的操作系统（OS）加速识别神经学与肿瘤学的新靶点与药物发现的进程。根据该协议条款，RP 将获得 1.5 亿美元的预付款，此合作也可能进一步启动多达 40 个研发计划。

2023 年 5 月，RP 收购 Cyclica 和 Valence Discovery 以增强其数位化学（digital chemistry）和生成式 AI 项目的能力，两间公司都是以其药物开发的人工智能技术知名。

而最受外界瞩目的是 2023 年 7 月，得到全球人工智能运算龙头 NVIDIA 的青睐，合作预测约 360 亿种化合物配体与蛋白质间的相互作用，这些进步得力于 NVIDIA DGX Cloud 的超级计算能力。

在 2023 年第二季度的财务表现方面，截至 6 月 30 日，RP 的现金及现金等价物总值为 4.059 亿美元，不包括近期来自NVIDIA 5000 万美元的投资，而总收入为 1100 万美元，与去年同期的 770 万美元相较成长，公司也表示此增长是由于与 Roche 旗下的 Genentech 合作所取得的进展。

Deciphera Pharmaceuticals 旗下 FDA 药带动公司营收劲扬

Deciphera Pharmaceuticals（文中简称 DP）在 2023 年第二季度总收入达 3830 万美元，旗下明星药品 QINLOCK（ripretinib）经 FDA 批准于治疗胃肠道基质瘤（GISTs），为最常见的胃肠道间质肿瘤，每年的发病率约为每十万人次中就有 1 至1.6 人，QINLOCK 产品净收入比去年同期增长 18%，达到 3730 万美元。除此之外，QINLOCK 针对 KIT 外显子 11 与 17/18 变异的 GIST 第二线治疗患者，启动 INSIGHT 关键 3 期研究（Pivotal Phase 3 Study），首批试验将开始进行受试者招募。

DP 的总裁兼首席执行长 Steve Hoerter 还表示，期待 2023 年下半年，公司的 Vimseltinib 在腱滑膜钜细胞瘤（Tenosynovial Giant Cell Tumor，TGCT）患者中的 MOTION 多中心三期临床研究结果，该研究旨在评估 Vimseltinib 对于无法透过手术切除肿瘤治疗 TGCT 的治疗有效性，预计将于 2023 年第四季度公布试验结果，如果药物试验终点良好，将有望成为 DP 的第二项 FDA 批准药物。