Regeneron Pharmaceuticals 公司近日宣布， EYLEA (aflibercept) 获得美国 FDA 核准使用于早产儿视网膜病变 (retinopathy of prematurity, ROP) ，aflibercept 已批准用于五种视网膜疾病，此次为第一次作为儿科用药。
早期介入治疗效果堪比传统雷射
核准基于两个全球第三期临床试验，共纳入约两百多名早产患者，病变范围侷限在 zone I 与 II ，病变阶段介于第一到第三期，试验比较 aflibercept 与传统雷射治疗效果。
FIREFLEYE (NCT04004208) 试验结果显示，出生体重小于 1500 克患者， 87.3 % 使用 aflibercept 患者达到主要疗效指标，在出生后第 52 周时没有正在恶化的视网膜病变和构造损伤，对比雷射治疗为 66 %，而妊娠周数小于 27 周患者中，aflibercept 与雷射治疗改善人数比例为 85.7 vs. 80 %，Regeneron 表示 aflibercep 效果预期比不进行任何治疗更好。在安全性研究方面，严重不良反应事件中， aflibercept 与雷射治疗相比，在两次试验中分别同为 8 % 与 6.5 vs. 11 %。
眼科血管新生控制用药 Aflibercept
Aflibercept 为 A 型血管内皮生长因子 (vascular endothelial growth factor-A, VEGF-A) 与胎盘成长因子 placental growth factor (PlGF) 拮抗剂，以竞争方式阻断第一、二型 VEGF 受体 (VEGFR-1/2) 讯号通路，治疗视网膜上血管不正常生成和血管渗漏相关疾病，包括老年性黄斑部病变 ( neovascular age-related macular degeneration, AMD)、糖尿病性黄斑水肿 (diabetic macular edema, DME)、 近视型脉络膜血管新生 (myopic choroidal neovascularization, myopic CNV) 等。
关于早产儿视网膜病变
胎儿视网膜发育时期相对较晚，因此早产可能影响视网膜发育，目前仅能以统计资料推测高氧环境与高血糖等因素，或许为视网膜血管不正常增生的原因，孩子长大后可能转变为视网膜剥离、近视、弱视与内斜视，严重的早产儿视网膜病变是导致儿童失明的主要原因之一，多数早产儿视网膜病变是自限性的，有机会随着成长改善，根据统计台湾早产儿视网膜病变婴儿中约 6.5-17.5 % 无法自行痊愈，须靠医师检查及早发现是否持续恶化，并在关键时机介入治疗。
延伸阅读：干细胞研究新突破！培养的视网膜细胞也能正常连结交流参考资料：
1. https://iovs.arvojournals.org/article.aspx?articleid=2781176
2. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK582136/
3. https://journals.plos.org/plosmedicine/article?id=10.1371/journal.pmed.1003477
4. https://www.nature.com/articles/7211475
5. https://epaper.ntuh.gov.tw/health/202211/project_1.html
6. https://www.nei.nih.gov/learn-about-eye-health/eye-conditions-and-diseases/retinopathy-prematurity
7. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04004208
8. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04101721
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